פרוגריה
עובדות מהירות
PRF לפי המספרים
נכון ל-31 בדצמבר 2025
- ילדים/מבוגרים צעירים שזוהו החיים עם פרוגריה ולמינופתיה פרוגריואידית: 213* ב-51 מדינות
- *155 מהילדים/מבוגרים צעירים אלה סובלים מתסמונת פרוג'ריה של האצ'ינסון-גילפורד (HGPS, או פרוג'ריה), ול-58 הנותרים יש למינופתיות פרוגרואידיות.
- ניסויים קליניים בתרופות פרוגריה במימון PRF: 5
- מענקים שמומנו: 85, בסך כולל של 1.49 מיליון טראנספורט
- קווי תאים בבנק PRF Cell & Tissue: 211
- ילדים במאגר המידע הרפואי והמחקרי של PRF: 224
- מפגשים מדעיים בינלאומיים בנושא פרוג'ריה: 15
- מספר השפות אליהן מתורגמים חומרי התוכנית והטיפול הרפואי של PRF: 37
מְשִׁימָה
לגלות את הטיפולים ואת התרופה להאצ'ינסון-גילפורד פרוגריה ולהפרעות הקשורות להזדקנות, כולל מחלות לב.
מה זה פרוגריה?
פרוגריה, הידועה גם בשם תסמונת פרוגריה האצ'ינסון-גילפורד (HGPS), היא מצב גנטי נדיר וקטלני של "הזדקנות מהירה" בילדים. ללא טיפול בלונפרניב (Zokinvy), כל הילדים עם פרוגריה מתים מאותה מחלת לב שפוגעת במיליוני מבוגרים מזדקנים בדרך כלל (טרשת עורקים), אך בגיל ממוצע של 14.5 שנים בלבד. למרבה הפלא, האינטלקט שלהם אינו מושפע, ולמרות שינויים פיזיים משמעותיים בגופם הצעיר, הילדים יוצאי הדופן הללו הם אינטליגנטים, אמיצים ומלאי חיים.
למידע נוסף על הגורם לפרוגריה, לחץ כָּאן לצפייה בסרטון סקירה קצר מסופר על ידי ד"ר לסלי גורדון, שנלקח מתוך החיים על פי סם (2013).
על PRF
קרן המחקר פרוגריה (PRF) הוקמה בשנת 1999 על ידי דרס. לסלי גורדון וסקוט ברנס, הורים לילד עם פרוג'ריה, יחד עם חברים ובני משפחה מסורים רבים שראו את הצורך במשאב מחקר רפואי עבור הרופאים, המטופלים והמשפחות של אלו עם פרוג'ריה. מאז, PRF הייתה הכוח המניע מאחורי גילוי הגן של פרוג'ריה והטיפול התרופתי הראשון אי פעם בפרוג'ריה. PRF פיתחה תוכניות ושירותים כדי לסייע לאלו שנפגעו מפרוג'ריה ולמדענים שעורכים מחקר על פרוג'ריה. כיום, PRF היא הארגון ללא מטרות רווח היחיד המוקדש אך ורק למציאת טיפולים ותרופה לפרוג'ריה. PRF נחשבת כדוגמה מצוינת לארגון מחקר טרנסלציוני מצליח, שעובר מיצירה לגילוי גנים, לטיפול התרופתי הראשון אי פעם תוך 13 שנים בלבד.
סך ההכנסות
1999 עד 31 בדצמבר 2025
1999 עד 31 בדצמבר 2025
יותר מ-80% מההוצאות השנתיות של PRF מוקדשות באופן עקבי לתוכניות ולשירותים שלה - גורם אחד בהשגת דירוג 4 כוכבים נחשק מ-Charity Navigator עשר שנים ברציפות.
התמיכה שקיבלנו אפשרה את גילוי הגן של פרוגריה, את הניסויים הקליניים של פרוגריה ואת כל ההתקדמות היוצאת דופן האחרת שלנו. בעזרת תומכים נוכחיים וחדשים, אנחנו רָצוֹן לנצח במירוץ הזה נגד הזמן ולמצוא טיפולים ותרופה לילדים המיוחדים האלה. יתרה מכך, תגליות טיפול פרוגריה עשויות לסייע גם למיליונים עם מחלות לב ולכל האוכלוסייה המזדקנת.
התוכניות והשירותים של PRF
פרוגריה ראשונה אי פעם ניסויים קליניים בתרופות וטיפול
ניסויי תרופות קליניים בחסות PRF מביאים ילדים מרחבי העולם לטיפולים מבטיחים שעשויים לעזור לשפר את המחלה ולהאריך את חייהם של ילדים עם פרוגריה.
בשנת 2020, נרשמה היסטוריה עם אישור ה-FDA של מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ללונפארניב (שם מסחרי Zokinvy™), מעכב פארנסילטרנספראז, או FTI, כטיפול הראשון אי פעם לפרוגריה ולמינופתיה פרוגריואידית. לונפארניב הוכח כמשפר היבטים רבים של המחלה, כולל מערכת כלי הדם החיונית ומגדיל את זמן ההישרדות הממוצע ב-4.3 שנים. למידע נוסף על חדשות מרגשות אלה, לחצו. כָּאן.
בשנת 2016, PRF יזם ניסוי של שתי תרופות, והוסיף את Everolimus, בתקווה ששתי התרופות יחד יהיו יעילות אפילו יותר מאשר לונפרניב בלבד. אלו הם צעדים מדהימים קדימה במרדף אחר תרופה.
בואו למצוא את התרופה!
מרשם פרוגריה הבינלאומי
שומר מידע מרוכז על ילדים ומשפחות החיים עם פרוגריה. זה מבטיח הפצה מהירה של כל מידע חדש שעשוי להועיל לילדים.
בנק תאים ורקמות
הבנק של PRF מספק לחוקרים חומר גנטי וביולוגי מחולי פרוגריה ובני משפחותיהם, כך שניתן לבצע מחקר על פרוגריה ומחלות אחרות הקשורות להזדקנות כדי לקרב אותנו לריפוי. PRF אספה 214 שורות תאים מרשימות מילדים מושפעים ובני משפחתם ברחבי העולם, כולל 10 קווים של תאים פלוריפוטנטיים מושרים (iPSC).
מאגר מידע רפואי ומחקר
המאגר הוא אוסף מרוכז של מידע רפואי מחולי פרוגריה ברחבי העולם. הנתונים מנותחים בקפדנות כדי לעזור לנו להבין יותר על פרוגריה ולגבש המלצות לטיפול. בשנת 2010, ניתוח זה תרם לספר הבריאות המקיף של PRF על פרוגריה שמטרתו לייעל את איכות החיים. המדריך זמין באנגלית, ספרדית ופורטוגזית, רוסית ואיטלקית.
בדיקות אבחון
תוכנית זו פותחה בעקבות גילוי הגנים משנת 2003, כך שילדים, משפחותיהם ומטפלים רפואיים יוכלו לקבל אבחנה מדעית סופית. זה יכול לתרגם לאבחון מוקדם יותר, פחות אבחונים שגויים והתערבות רפואית מוקדמת כדי להבטיח איכות חיים טובה יותר לילדים.
סדנאות מדעיות על פרוגריה
- PRF ארגנה 14 כנסים מדעיים אשר איחדו מדענים ורופאים מכל רחבי העולם כדי לחלוק את המומחיות שלהם ואת הנתונים המדעיים החדשניים ביותר. סדנאות אלה מטפחות שיתוף פעולה במאבק במחלה הרסנית זו.
מענקי מחקר
באמצעות סקירת עמיתים על ידי ועדת המחקר הרפואי המתנדבת שלנו, PRF מימנה פרויקטים ברחבי העולם שהובילו לתגליות חשובות על פרוגריה, מחלות לב והזדקנות. תוכנית המחקר של PRF עודכנה החל מספטמבר 2018 כדי לשקף את צורכי המחקר הנוכחיים בתחומי הפרוגריה, הזדקנות ומחלות לב.
פרסומים ומחקר
גם מדענים קליניים וגם מדענים בסיסיים השתמשו במענקי PRF, תאים ורקמות ומסד נתונים; התגליות שלהם מתפרסמות בכתבי עת מדעיים מהשורה הראשונה. המספר השנתי הממוצע של פרסומים מדעיים על פרוגריה מאז 2002 הוא יותר מפי 20 מזה של 50 השנים הקודמות!
תוכנית תרגום PRF
בקשר עם העולם. עם נוכחות גלובלית בולטת, PRF מבטל חסמי תקשורת עבור מטופלים ובני משפחותיהם, מכל העולם. יוזמה זו הצליחה לתרגם את תוכניות ה-PRF וחומרי טיפול רפואי ל-38 שפות.
מודעות ציבורית
האתר שלנו מספק גישה למידע העדכני ביותר על מחקר פרוגריה ותמיכה למשפחות. בְּאֶמצָעוּת פייסבוק, טיקטוק, אינסטגרם, יוטיוב, לינקדאין, ומדיומים אחרים, היקף המדיה החברתית הישירה של PRF הוא למעלה ממיליון. הסיפור של PRF הופיע ב-CNN, ABC News, Primetime, Dateline, The Katie Couric Show, NPR, Associated Press ו-The Today Show, במגזינים Time and People, הניו יורק טיימס, הוול סטריט ג'ורנל ועוד רבים אחרים. לקרוא כלי תקשורת. בנוסף, הסרט עטור הפרסים של HBO משנת 2013 החיים על פי סם העלה את המודעות בצורה ייחודית ומעוררת השראה. גם PRF מנהל מצא את הילדים, קמפיין מודעות עולמי למציאת ילדים עם פרוגריה ברחבי העולם, כדי שיוכלו לקבל את העזרה הייחודית להם הם זקוקים.
מי זה מי ב-PRF?
אודרי גורדון, Esq.
נשיא ומנכ"ל
בשיתוף פעולה הדוק עם הדירקטוריון, קצינים, צוות ומתנדבים, גב' גורדון אחראית על הניהול השוטף ועל הבטחת הצמיחה הפיננסית של קרן המחקר פרוג'ריה ופיתוח התוכנית.
לסלי גורדון, MD, PhD
מנהל רפואי
ד"ר גורדון הקימה את PRF יחד עם חברים ובני משפחה לאחר שבנה, סם, אובחן כחולה פרוגריה. ד"ר גורדון מפקח על התוכניות הקשורות למחקר של PRF, והוא יו"ר משותף לניסויי התרופות הקליניים של פרוגריה. היא פרופסור חבר לחקר רפואת ילדים בבית הספר לרפואה וורן אלפרט של אוניברסיטת בראון ובבית החולים לילדים הסברו בפרובידנס, RI, ומדען צוות בבית החולים לילדים בבוסטון ובבית הספר לרפואה של הרווארד.
סקוט ד. ברנס, MD, MPH, FAAP
יו"ר, מועצת המנהלים
ד"ר ברנס, אביו של סם, הוא מייסד שותף של קרן המחקר פרוג'ריה ומשמש כיו"ר הדירקטוריון. הוא רופא ילדים מוסמך ופרופסור קליני לרפואת ילדים בבית הספר לרפואה אלפרט באוניברסיטת בראון.
הוא פרש לאחרונה מתפקידו כנשיא ומנכ"ל המכון הלאומי לאיכות בריאות ילדים, ארגון עצמאי ללא מטרות רווח הפועל לשיפור בריאות ילדים.
קרלוס לואיז סילבה
שגריר PRF
קרלוס משמש כשגריר הנוער של PRF, וחולק את הפרספקטיבה הייחודית של מסעו עם פרוג'ריה דרך הזדמנויות מדיה שונות. הוא אובחן כחולה פרוג'ריה בגיל 4, ותמיד נמשך לצעצועים שכללו בנייה ובנייה. קרלוס ידוע בעיקר בזכות היותו אדיב וחכם להפליא ותמיד מעלה חיוך על פניהם של אנשים עם החמימות וההומור שלו. כיום, הוא לומד בכיתה ט' בבית ספר צ'רטר בקיימברידג', מסצ'וסטס, שם המקצועות האהובים עליו הם מדעים והיסטוריה, עם תוכניות לסיים את לימודיו במדעים או במשפטים. לקרלוס תמיד הייתה אישיות נועזת וחזקה מאוד, עובד קשה בכל מה שהוא שם לעצמו ולעולם לא מוותר על חלומותיו.
הירשם
עבור שלנו
עדכונים!
ביחד, אנחנו
רָצוֹן
למצוא את התרופה!
Hebrew 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu