PRF continua l'agenda della ricerca aggressiva
I risultati dello studio triplo sulla droga Progeria sono stati pubblicati online dalla rivista Circolazione l'11 luglio 2016 **. Questo studio clinico ha aggiunto due ulteriori farmaci, pravastatina e acido zoledronico, al farmaco già di successo lonafarnib. Lo studio è stato cofinanziato da PRF e The National Heart, Lung and Blood Institute e condotto da un team di esperti presso il Boston Children's Hospital, l'ospedale pediatrico n. 1 negli Stati Uniti. Sebbene non siano stati riscontrati miglioramenti significativi oltre alla terapia singola con lonafarnib, PRF continua a identificare promettenti farmaci candidati che possono offrire ai bambini con Progeria vite più lunghe e più sane, come il nostro nuovo processo a due farmaci. Questo nuovissimo studio clinico aggiunge il farmaco everolimus a lonafarnib, con l'obiettivo di migliorare la salute dei bambini più del solo lonafarnib. CLICCA QUI per maggiori dettagli nel nostro comunicato stampa.
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Tutti e tre i bambini assumono lonafarnib da diversi anni e ora aggiungono everolimus nella speranza che i farmaci 2 siano più efficaci insieme. |
Meghan, 15 anni, Brennen, 7 anni e Lindsay, 12 anni, hanno partecipato al triplo processo. Hanno avuto le loro prime visite per la sperimentazione sui due farmaci nel giugno 2, grazie al tuo supporto.Nel tentativo di identificare trattamenti salvavita e la cura per Progeria, PRF ha finanziato 4 studi clinici presso il Boston Children's Hospital e 62 studi scientifici. Siamo entusiasti che questi studi abbiano rivelato che lonafarnib migliora il sistema cardiovascolare dei bambini e ne prolunga leggermente la durata. I risultati del triplo studio dimostrano la necessità per noi di continuare la nostra strategia aggressiva, poiché la ricerca di trattamenti più efficaci e, in definitiva, la cura, continua.
In un editoriale di accompagnamento sui risultati del triplo studio, il National Institutes of Health Director e l'autore dello studio Francis Collins, MD PhD, hanno scritto: "... stanno emergendo ulteriori opzioni terapeutiche e c'è più slancio che mai nelle comunità di ricerca di base e clinica. "
** Gordon, et. al., studio clinico sugli inibitori della fecondazione proteica Lonafarnib, pravastatina e acido zoledronico nei bambini con sindrome di progeria di Hutchinson-Gilford, Circolazione, 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188