PRF 공동 창립자는 희귀 질환 약물 개발 분야의 사상적 리더 역할을 합니다.

PRF의 공동 창립자이자 의료 책임자인 Leslie Gordon 박사는 최근 미국 희귀 질환 기구(NORD)가 제작한 교육 비디오 시리즈에 기고하도록 초대받았으며, 그녀의 동료인 Francis Collins 박사(미국 대통령 과학 고문이자 전 미국 국립 보건원(NIH) 소장)도 함께 참여했습니다.

두 사람은 1999년 PRF 국제 등록부 개발부터 시작하여 프로게리아 연구 경험에서 얻은 교훈을 공유해 달라는 요청을 받았습니다. 아래 두 영상에서 그들은 2003년 프로게리아 유전자 발견, PRF 의학 및 연구 데이터베이스 개발, PRF 자연사 연구, 마지막으로 프로게리아에 대한 최초의 치료제인 로나파닙의 식품의약국(FDA) 승인에 이르기까지의 경험을 공유하여 희귀 질환 연구 및 옹호에 참여하는 사람들을 위한 희귀 질환 연구를 발전시킬 수 있는 가능한 경로를 보여줍니다.

이 영상은 NORD의 희귀 질환 약물 개발 시리즈에서 무료로 볼 수 있습니다.

이 전체 시리즈는 희귀 질환에 대한 약물 개발에 관심이 있는 모든 사람에게 매우 유익한 정보를 제공하며, Gordon 박사와 Collins 박사와의 인터뷰는 이 시리즈의 자연사 연구 모듈에 포함되어 있습니다.