뉴요커가 프로게리아 유전자 편집에 대해 특집 기사를 실었습니다. PRF가 프로게리아를 치료하는 길에 나섰습니다!

2025년 8월 11일자 New Yorker 1면 기사에 설명된 대로** 극히 드문 질병이 노화를 가속화하는 방식, 프로게리아 연구 재단은 선구적인 프로게리아 연구를 발표하게 되어 기쁩니다. 유전자 편집 프로그램.

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"저는 평생 PRF에 관여해 왔습니다."라고 뉴요커 기사에 주요하게 등장하는 오하이오 출신의 22세 케일리는 말합니다. "그들이 진행 중인 유전자 치료에 정말 기대가 큽니다. 준비가 되면 저도 기대됩니다!"

베이스 편집 치료 CRISPR 기술을 사용하여 유전 코드의 특정 DNA 염기(또는 "문자")를 표적으로 삼아 교정합니다. 프로게리아는 DNA의 단일 문자의 변화로 인해 발생하므로 이러한 유형의 유전자 치료에 완벽하게 적합합니다.

프로게리아 유전자 팀

PRF는 세계적으로 저명한 과학자와 혁신가들로 구성된 뛰어난 팀과 협력해 왔습니다. 팀의 끊임없는 노력과 헌신은 이 혁신적인 치료법을 현실로 만들고 있습니다.

왼쪽 위에서 오른쪽 아래로:
프랜시스 콜린스, MD, PhD – 오랜 프로게리아 연구 파트너이자 전 미국 국립보건원(NIH) 소장
마이클 에르되스 박사 – 국립 인간 유전체 연구소(NHGRI) 분자 유전학 부문 부연구원
레슬리 고든, MD, PhD – PRF의 공동 창립자이자 의료 책임자이며, 프로게리아 분야의 세계 최고 전문가
데이비드 리우 박사 – MIT의 Broad Institute와 Harvard University의 과학자, 창립자 기본 편집 유전자 치료 기술
*새미 바소이탈리아 조로증 협회(The Associazione Italiana Progeria)의 공동 창립자이자 PRF 홍보대사인 새미 바소(Sammy Basso)는 2024년 10월에 세상을 떠날 때까지 이 팀의 필수적인 일원이었습니다.

마우스 모델에서 임상 시험까지

Progeria Gene Team과 연구실 구성원들은 유전자 편집이 가능하다는 것을 처음으로 입증했습니다. 수명을 극적으로 늘리다 Progeria 마우스 모델의 놀라운 140% — 세계 최고의 과학 저널 중 하나에 게재된 발견입니다. 자연이 놀라운 성과를 바탕으로 연구팀은 약물을 개선했으며, 현재는 임상 시험 시작에 필요한 단계, 즉 약물 생산, 미국 FDA와의 협력, 임상 시험 프로토콜 개발에 집중하고 있습니다.

앞으로의 여정은 여러 단계로 이루어지며, 기술적으로 복잡하고 비용이 많이 들 것입니다. PRF는 프로게리아를 앓고 있는 어린이와 청소년에게 유전자 치료를 제공하기 위해 모든 과제를 해결하기로 결심했습니다.

지역 사회 중심의 사명

프로게리아 커뮤니티는 우리가 가는 곳마다 함께해 왔습니다. PRF의 리더십 팀은 전 세계의 프로게리아 환자들을 대상으로 온라인 회의를 정기적으로 개최하고 있으며, 그들은 우리의 치료를 향한 여정에서 파트너가 되어주고 있습니다.

게다가 이 연구의 의미는 프로게리아에만 국한되지 않을 수도 있습니다. 우리는 프로게리아를 치료하는 것 외에도 다른 희귀 질병도 따라올 수 있는 길을 만들고 있습니다. 따라서 이는 프로게리아뿐만 아니라 오랫동안 간과되어 왔던 다른 질환에 대해서도 획기적인 진전이 될 수 있습니다.

"저희 팀의 희망은 염기 편집을 사용하여 프로게리아의 근본 원인을 해결하고, 프로게리아를 앓고 있는 어린이를 위한 잠재적 치료법을 개발하는 동시에 치명적인 유전 질환을 앓고 있는 수백만 명의 어린이를 위한 치료법을 발전시키는 것입니다."

데이비드 류, 2025년 생명과학 분야 혁신상 수상자 2023년 스웨덴에서 열리는 Brilliant Minds 컨퍼런스에서 새미 바소와 함께 기초 편집과 기초 편집의 개발에 대한 공로를 인정받았습니다. 그들은 기초 편집과 조로증에 대한 발표로 기립 박수를 받았습니다.