إنجازات بحثية مثيرة في تقييم العلاج وإطالة الحياة!

يسعدنا أن نشارك معكم تحديثين بحثيين مثيرين، تم نشرهما عبر الإنترنت اليوم في مجلة أمراض القلب والأوعية الدموية الرائدة في العالم، التوزيع (1):

العلامة الحيوية في مرض الشيخوخة المبكرة

تم تطوير طريقة جديدة لقياس البروجيرين، وهو البروتين السام الذي يسبب مرض الشيخوخة المبكرة، بواسطة فريق بقيادة الدكتورة ليزلي جوردون، المؤسس المشارك والمدير الطبي لمؤسسة PRF. ومع اكتشاف هذا المؤشر الحيوي، الذي يستخدم بلازما الدم لقياس مستويات البروجيرين، يمكن للباحثين فهم كيفية تأثير العلاجات على المشاركين في التجارب السريرية بعد فترة زمنية أقصر وفي نقاط متعددة على طول كل تجربة سريرية.

يمكن لهذا الاختبار تحسين عملية التجارب السريرية من خلال توفير معلومات مبكرة حول فعالية العلاجات التي يتم اختبارها، كمقدمة لاختبارات سريرية أخرى مثل زيادة الوزن، والتغيرات الجلدية، وتقلص المفاصل ووظيفتها، وما إلى ذلك، وكلها تتطلب وقتًا أطول بكثير لتظهر. هذه السمات السريرية لمرض الشيخوخة المبكرة هي مقاييس مهمة طويلة الأجل لتأثيرات العلاج والتي تكملها الآن مستويات البروجيرين المقاسة في وقت سابق من العلاج. قد نتمكن الآن من فهم فوائد العلاج في وقت مبكر يصل إلى أربعة أشهر بعد بدء العلاج، أو إيقاف العلاج الذي قد لا يفيد المشارك في التجربة، لتجنب الآثار الجانبية غير الضرورية.

حياة أطول مع لونافارنيب

بالإضافة إلى تسريع اكتشافات العلاج والشفاء في المستقبل، تشير هذه الطريقة الجديدة والمبتكرة لقياس البروجيرين إلى أن إن الفائدة طويلة المدى للونوفارنيب للأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة أكبر مما تم تحديده سابقًا.

تشير بيانات الدراسة إلى أن انخفاض مستويات البروجيرين في الدم يعكس فائدة البقاء على قيد الحياة: فكلما طالت مدة بقاء شخص مصاب بمرض الشيخوخة المبكرة على عقار لونافارنيب، زادت فائدة البقاء على قيد الحياة من العلاج. انخفضت مستويات البروجيرين بنحو 30-60% طوال فترة تناول الدواء، ويزداد متوسط العمر المتوقع للمرضى الذين يتلقون العلاج لأكثر من 10 سنوات بمعدل 4.5 سنة. هذا يعني أن متوسط العمر المتوقع للمرضى الذين يتلقون العلاج لأكثر من 10 سنوات يزيد بمعدل 4.5 سنة. زيادة في متوسط العمر المتوقع بنسبة تزيد عن 30%، من 14.5 سنة إلى ما يقرب من 20 سنة!

"واحدة من أكثر القصص المذهلة التي تمت مشاركتها على الإطلاق في هذا البودكاست"
- الدكتورة كارولين لام، أخصائية القلب المشهورة عالميًا ومضيفة البودكاست الدورة الدموية أثناء الجري، في الرحلة التي أدت إلى هذه النتائج المثيرة. استمع إلى المقابلة كاملة حول التأثير العميق لهذه الدراسة مباشرة من الدكتور جوردون. استمع هنا (ابتداء من 6:41).

وفي شهر يونيو، نُشرت مقالتان افتتاحيتان (2) و (3) تم نشرها في التوزيع تسليط الضوء على الأهمية الحاسمة لهذا المؤشر الحيوي لتطوير العلاجات وعلاج الأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة وفهم الشيخوخة بشكل أفضل.

(1) جوردون، إل بي، نوريس، دبليو، هامرين، إس، وآخرون. بروجيرين البلازما في المرضى الذين يعانون من متلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا: تطوير التحليل المناعي والتقييم السريري. التوزيع, 2023

(2) تطور التشوهات القلبية في متلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا: دراسة طولية مستقبلية.
أولسن FJ، جوردون LB، سموت L، كلاينمان ME، جيرهارد هيرمان M، هيجدي SM، موكوندان S، ماهوني T، ماسارو J، ها S، براكاش A.
التوزيع. 6 يونيو 2023؛147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 5 يونيو 2023.

(3) أدوات متاحة بسهولة للكشف عن بروجيرين وتطور أمراض القلب في متلازمة هتشينسون جيلفورد بروجيريا.
إريكسون إم، هوجا ك، ريفيشون جي.
التوزيع. 6 يونيو 2023؛147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 5 يونيو 2023.