La demande d’approbation du lonafarnib auprès de la FDA est TERMINÉE !

La demande d’approbation du lonafarnib auprès de la FDA est TERMINÉE !   

En cette période difficile pour notre monde, je suis heureux de partager un point positif : Eiger BioPharmaceuticals a finalisé la soumission d'une demande de nouveau médicament (NDA), cherchant à obtenir l'approbation - en Europe et aux États-Unis - du médicament lonafarnib comme tout premier traitement contre la progéria.

Cette soumission est l'aboutissement de douze années de données de recherche et de quatre essais cliniques, tous financés par le PRF et rendus possibles par les enfants courageux et leurs familles, ainsi que par la merveilleuse communauté de donateurs du PRF.

Vous pouvez en savoir plus sur cette nouvelle passionnante ici.

Nous espérons que ce médicament sera approuvé, permettant à ces enfants et à ces jeunes adultes d’accéder au lonafarnib – qui s’est avéré leur donner un cœur plus fort et une vie plus longue – sur ordonnance, plutôt que par le biais d’un essai clinique.

Même si l’année 2020 a commencé comme une année difficile pour beaucoup, nous sommes heureux de partager avec vous une bonne nouvelle. À la Progeria Research Foundation, nous avons tous travaillé sans relâche pour avoir un impact significatif sur la vie des enfants et des jeunes adultes atteints de progéria.

MERCI À TOUS de soutenir la recherche qui nous a non seulement amenés à ce point crucial, mais nous permet également de continuer à travailler pour découvrir de nouveaux médicaments qui guériront finalement ces enfants extraordinaires.