Il New Yorker presenta l'editing genetico della progeria: la PRF è sulla strada giusta per CURARE LA PROGERIA!

Come descritto nell'articolo di prima pagina del New Yorker dell'11 agosto 2025**, intitolato Come una malattia ultra rara accelera l'invecchiamento,  La Progeria Research Foundation è lieta di annunciare il progetto pionieristico Progeria Programma di editing genetico. 

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Terapia di editing di base utilizza la tecnologia CRISPR per individuare e correggere una specifica base del DNA (o "lettera") nel codice genetico. Poiché la Progeria è causata da una modifica di una singola lettera nel DNA, è perfettamente adatta a questo tipo di terapia genica.

Il team del gene della progeria

PRF collabora con uno straordinario team di scienziati e innovatori di fama mondiale. Il lavoro instancabile e la dedizione del team stanno trasformando questa terapia rivoluzionaria in realtà:

Da in alto a sinistra a in basso a destra:
Dott. Francis Collins, dottore in medicina e chirurgia – Partner di lunga data nella ricerca sulla Progeria ed ex direttore dei National Institutes of Health (NIH)
Dott. Michael Erdos – Ricercatore associato, Sezione di genetica molecolare, National Human Genome Research Institute (NHGRI)
Dott. Leslie Gordon, dottore in medicina e chirurgia – Co-fondatore e direttore medico di PRF, nonché massimo esperto mondiale di Progeria
Dott. David Liu – Scienziato del Broad Institute del MIT e dell'Università di Harvard, fondatore di Modifica di base Tecnologia della terapia genica
*Sammy Basso, MS, co-fondatore dell'Associazione Italiana Progeria Sammy Basso e ambasciatore PRF, è stato parte integrante di questo team fino alla sua scomparsa nell'ottobre 2024.

Dal modello murino alla sperimentazione clinica

Il Progeria Gene Team e i membri del loro laboratorio hanno dimostrato per primi che l'editing genetico potrebbe aumentare drasticamente la durata della vita del modello murino di Progeria — da uno stupefacente 140% — una scoperta pubblicata su una delle più importanti riviste scientifiche del mondo, NaturaSulla base di questo straordinario risultato, il team ha perfezionato il farmaco e ora si sta concentrando sui passaggi necessari per avviare una sperimentazione clinica: la produzione del farmaco, la collaborazione con la FDA statunitense e lo sviluppo di protocolli di sperimentazione clinica.

Il percorso che ci attende sarà articolato in più fasi, tecnicamente complicato e costoso. La PRF è determinata ad affrontare ogni sfida per rendere disponibile la terapia genica ai bambini e ai giovani adulti affetti da Progeria.

Una missione guidata dalla comunità

La comunità Progeria ci ha accompagnato in ogni fase del percorso. Il team dirigenziale di PRF organizza regolarmente incontri online con le famiglie affette da Progeria in tutto il mondo, diventando così nostri partner in questo percorso verso la cura.

Inoltre, le implicazioni di questo lavoro potrebbero estendersi ben oltre la Progeria. Oltre a curare la Progeria, stiamo tracciando un percorso che altre malattie rare potranno seguire. Potrebbe quindi rappresentare un balzo in avanti rivoluzionario non solo per la Progeria, ma anche per altre patologie a lungo trascurate.

Davide Liu, Vincitore del Breakthrough Prize 2025 nelle scienze della vita per lo sviluppo del base editing e del prime editing, con Sammy Basso alla Brilliant Minds Conference in Svezia nel 2023. Hanno ricevuto una standing ovation per la loro presentazione sul base editing e la progeria.

Il tuo supporto è vitale

La terapia genica è il tipo di farmaco più promettente e più costoso da produrre. L'impegno incrollabile dei sostenitori appassionati della PRF come te renderà la modifica genetica della Progeria una realtà.

Insieme siamo sull'orlo di qualcosa di straordinario.

Insieme, noi VOLERE trova la cura!