Заяву до FDA для схвалення лонафарнібу ЗАВЕРШЕНО!

Заяву до FDA для схвалення лонафарнібу ЗАВЕРШЕНО!   

У цей важкий час для нашого світу я радий поділитися яскравою подією: компанія Eiger BioPharmaceuticals завершила подання заявки на новий лікарський засіб (NDA), прагнучи схвалити – в Європі та США – препарат лонафарніб як перший в історії лікування прогерії.

Це подання є кульмінацією дванадцятирічних даних досліджень і чотирьох клінічних випробувань, усі вони фінансуються PRF і стають можливими завдяки сміливим дітям та їхнім родинам, а також чудовій спільноті донорів PRF.

Ви можете прочитати більше про цю захоплюючу новину тут.

Ми сподіваємося, що цей препарат буде схвалено, що дозволить цим дітям і молодим дорослим отримати доступ до лонафарнібу, який, як було показано, зміцнює серце і дає їм довше життя, за рецептом, а не через клінічні випробування.

Хоча 2020 рік для багатьох почався як важкий, ми раді поділитися з вами гарними новинами. Усі ми в The Progeria Research Foundation невпинно працювали, щоб зробити суттєвий вплив на життя дітей і молоді з прогерією.

ДЯКУЄМО ВСІМ за підтримку дослідження, яке не тільки привело нас до цього ключового моменту, але й дозволяє нам продовжувати роботу над відкриттям нових ліків, які зрештою вилікують цих надзвичайних дітей.