Опубліковані результати потрійного випробування наркотиків для Прогерії

ПРФ продовжує агресивну програму досліджень

Результати триразового випробування наркотиків Progeria були опубліковані в Інтернеті Звернення 11 липня 2016 р. **. Це клінічне випробування додало два додаткові препарати - правастатин та золедронову кислоту до вже успішного препарату лонафарніб. Випробування було профінансовано PRF та Національним інститутом серця, легенів та крові, а також проведено групою експертів Бостонської дитячої лікарні, дитячої лікарні №1 в США. Незважаючи на те, що значних поліпшень не виявлено понад одноразову терапію лонафарнібом, PRF продовжує визначати перспективні кандидати на наркотики, які можуть пропонувати дітям з прогерією довше, здоровіше життя - як наше новий випробування з двома наркотиками. Це абсолютно нове клінічне випробування додає препарат еверолімус до лонафарнібу з метою покращення здоров'я дітей більше, ніж лише лонафарніб.  Натисніть тут для детальної інформації у нашому прес-релізі.

Намагаючись визначити порятунки життя та ліки від Прогерії, PRF профінансував 4 клінічні випробування в Бостонській дитячій лікарні та 62 наукові дослідження. Ми в захваті від цих випробувань, які показали, що лонафарніб покращує серцево-судинну систему дітей та скромно продовжує їхнє життя. Результати потрійного випробування демонструють необхідність продовжувати свою агресивну стратегію, оскільки пошук більш ефективних методів лікування і, врешті-решт, лікування відбувається.

У супровідній редакції про результати потрійних випробувань директор Національного інституту охорони здоров'я та автор дослідження Френсіс Коллінз, доктор медичних наук, написав: "... з'являються додаткові терапевтичні варіанти, і є більше імпульсу як ніколи в базових та клінічних наукових співтовариствах. "

** Гордон та ін. співавт., клінічне випробування інгібіторів фарнесиляції білка лонафарніб, правастатин та золедронової кислоти у дітей із синдромом прогерії Хатчінсона-Гілфорда, Звернення, 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188