اختر صفحة

ONEpossible 2021

تعرف على الباحثون

ONEpossible 2021

زراعة مرض الشيخوخة المبكرة البحث: مفتاح العلاج!

تزرع مؤسسة PRF بذور البحث في أكثر مجالات العلوم تقدمًا. وبمساعدتكم، سنتمكن من إيجاد علاج! وبفضل مجتمع المتبرعين المخلصين لدينا، أصبح الباحثون في مجال مرض الشيخوخة المبكرة قادرين على المساهمة في التقدم الهائل الذي أحرزته مؤسسة PRF في علاج الأطفال والشباب المصابين بمرض الشيخوخة المبكرة، وفي يوم من الأيام علاجهم. وفيما يلي بعض الأمثلة التي تعبر عن مدى التزامهم العميق بهذا المرض.

"بينما يلتزم جميعنا في فريق مستشفى بوسطن للأطفال بالعلم الذي يقوم عليه مرض الشيخوخة المبكرة، فإننا نفعل كل شيء من أجل الأطفال! لا يوجد شيء أكثر إرضاءً من التواجد في الأبحاث السريرية، حيث نتمتع بالقدرة على نسج المبادئ والمفاهيم العلمية معًا، كما نلتقي بهؤلاء الأطفال الرائعين وعائلاتهم."

الدكتورة كاثرين جوردون

عضو فريق التجارب السريرية لمرض بروجيريا، أخصائي الغدد الصماء وصحة العظام، مستشفى بوسطن للأطفال

"نحن مقتنعون بأنه كما هو الحال في العديد من الأمراض الأخرى، فإن الجمع بين الأدوية سيكون ضروريًا لعلاج هذا المرض. ويتطلب إيجاد التركيبة المناسبة بذل جهود كبيرة من جانب الباحثين ــ ونحن وزملاؤنا في جميع أنحاء العالم نعمل بجد!"

جيوفانا لاتانزي، دكتوراه

حائز على منحة بحثية من معهد CNR لعلم الوراثة الجزيئية، بولونيا، إيطاليا

"سأظل ممتنًا إلى الأبد لكوني جزءًا من فريق خاص هنا في BCH... إن العمل والجهد الذي بذله الجميع من أجل هؤلاء الأطفال والشباب وأسرهم يلهمني كل يوم لمواصلة المضي قدمًا لإيجاد علاج. إن المرونة والقوة التي يظهرها هؤلاء الأطفال وأسرهم وهم يتكيفون مع الظروف الجديدة وغير المتوقعة غالبًا أمر غير عادي."

كريستين دوبي ماجستير علوم التمريض، بكالوريوس علوم التمريض، ممرضة مسجلة

ممرضة الأبحاث السريرية لمرض بروجيريا، BCH

"إن كل اكتشاف علمي هو بمثابة حفل لهذه العائلات. عندما تم تشخيصي بمرض الشيخوخة المبكرة، لم يكن أحد يعرف أي شيء عن هذا المرض. لذا فإن التفكير في أننا قادرون الآن على علاج المرضى بالأدوية أمر لا يصدق تمامًا [...] والعائلات الجديدة التي لديها أطفال صغار مصابون بمرض الشيخوخة المبكرة ليست وحدها. يمكن مساعدتهم من خلال تجارب العديد من العائلات المختلفة والعلماء والأطباء الذين يعملون بجد من أجلنا."

سامي باسو

سفير PRF، باحث في مرض الشيخوخة المبكرة (مقتبس في ندوة STAT Breakthrough Science، 14/7/21)

"من المحتم أن نجد علاجًا في نهاية المطاف... لن نتوقف أبدًا، والأشخاص الذين ينضمون إلى عائلة بروجيريا موجودون فيها للأبد."

ليزلي جوردون دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة

المؤسس المشارك والمدير الطبي لـ PRF

"قبل خمس سنوات، كنا لا نزال ننهي تطوير أول محرر قاعدي. لو أخبرتني حينها أنه في غضون خمس سنوات، يمكن لجرعة واحدة من محرر القواعد أن تعالج مرض الشيخوخة المبكرة في الحيوانات على مستوى الحمض النووي، والحمض النووي الريبي، والبروتين، وعلم الأمراض الوعائية، ومتوسط العمر، لكنت قلت "لا سبيل إلى ذلك". إنها شهادة حقيقية على تفاني الفريق الذي جعل هذا العمل ممكنًا".

الدكتور ديفيد ليو

معهد برود التابع لجامعة هارفارد ومعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا

[فيما يتعلق بالنتائج الرائدة في دراسات العلاج الجيني]

"إن رؤية هذه الاستجابة الدرامية في نموذج الفأر المصاب بمرض بروجيريا هو أحد أكثر التطورات العلاجية المثيرة التي شاركت فيها على مدار أربعين عامًا كطبيب وعالم."

الدكتور فرانسيس كولينز

مدير المعاهد الوطنية للصحة

"أحب أن أتمكن من العمل مع الأطفال وأسرهم الذين يأتون إلى مستشفى بوسطن للأطفال لتلقي العلاج. إن التشابه الأكثر وضوحًا الذي لاحظته بين الأطفال هو أنهم لا يسمحون للمرض بالسيطرة على حياتهم. فإذا كان هناك شيء يشكل تحديًا بسبب مرض الشيخوخة المبكرة، فإنهم يجدون طريقة للتغلب عليه. إن الأطفال يتمتعون بالمرونة والشجاعة والأمل، وهو ما يشكل شهادة حقيقية على شخصياتهم."

تيم أوتول

معهد برود التابع لجامعة هارفارد ومعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا, منسق التجارب السريرية لمرض بروجيريا، BCH

جلسة أسئلة وأجوبة مع الدكتورة جيوفانا لاتانزي، أخصائية علم الوراثة الجزيئية في بولونيا، إيطاليا.
يسعدنا أن نستضيف واحدة من الباحثين المتفانين في PRF، الدكتورة جيوفانا لاتانزي، وهي عالمة في علم الوراثة الجزيئية في بولونيا بإيطاليا. لقد طرحنا على جيوفانا بعض الأسئلة حول الأبحاث التي تقوم بها وما تعنيه لها. وإليك ما قالته:

بي آر إف:ما الذي دفعك إلى الاهتمام بأبحاث مرض الشيخوخة المبكرة؟
جيوفانا:بدأ اهتمامي بأبحاث مرض الشيخوخة المبكرة في عام 2003، بمجرد أن تم ربط طفرة LMNA بمتلازمة الشيخوخة المبكرة. كنت بالفعل منخرطًا في أبحاث LMNA، حيث قمت بدراسة العديد من الأمراض المرتبطة بـ LMNA والتي تم اكتشافها من عام 1999 إلى عام 2002.

بي آر إف:كيف يسير عملك في مجال أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة؟
جيوفانا:إن العمل في مجال مرض الشيخوخة المبكرة أمر مثير، حيث ترى أن كل جانب من جوانب تطور مرض الشيخوخة المبكرة مرتبط بعمليات أساسية في جسم الإنسان. ومنذ بدأنا العمل في مجال مرض الشيخوخة المبكرة، فهمنا العديد من الآليات البيولوجية الجديدة التي تربط البروتين المتحور، لامين أ، بتطور الخلايا، واستقلاب الأنسجة الدهنية، والشيخوخة.

بي آر إف:ما هو الشيء الأكثر إثارة للاهتمام الذي يثير حماسك فيما يتعلق بتقدم بحثك؟
جيوفانا:لقد أصبحنا الآن أكثر حماسًا بعد أن اكتشفنا مؤخرًا أن العيوب في الاستجابة للإجهاد والتي تؤدي أيضًا إلى ردود فعل التهابية هي أساس HGPS، والأهم من ذلك، يمكن مواجهتها عن طريق العلاج بالعلاجات البيولوجية.

بي آر إف:ما الذي تريد أن يفهمه مجتمع Progeria حول الاتجاه الذي يتجه إليه بحثك؟
جيوفانا:يتناول بحثنا جانبًا أساسيًا من جوانب المرض، وهو الاستجابة المتغيرة للخلايا والأنسجة للإجهاد، ونعتقد أن إيجاد مُعَدِّل لاستجابة الإجهاد يمكن أن يوفر علاجًا فعالًا. علاوة على ذلك، نحن مقتنعون بأنه، كما هو الحال في العديد من الأمراض الأخرى، سيكون الجمع بين الأدوية ضروريًا للعلاج. يتطلب إيجاد التركيبة الصحيحة جهدًا كبيرًا من الباحثين: نحن وزملاؤنا في جميع أنحاء العالم نعمل بجد! أود أن أشكر PRF على عملهم الرائع مع أطفال وأسر HGPS، وعلى الحماس الذي يتقاسمونه مع الباحثين وعلى دعمهم لأبحاثنا.

جلسة أسئلة وأجوبة مع الدكتورة كاثرين جوردون، أخصائية الغدد الصماء وصحة العظام في مستشفى بوسطن للأطفال.
تعرف على الدكتورة كاثرين جوردون، أخصائية الغدد الصماء وصحة العظام في مستشفى بوسطن للأطفال (BCH)، والتي كانت جزءًا لا يتجزأ من فريق التجارب السريرية لمرض بروجيريا في BCH لمدة عقدين تقريبًا. لقد طرحنا عليها بعض الأسئلة حول تجربتها في العمل مع الأطفال أثناء زياراتهم للتجارب السريرية ونأمل أن تستمتع بقراءة إجاباتها:

بي آر إف:ما الذي دفعك إلى الاهتمام بهذا المجال من العمل؟
دكتور ج.: لقد كان من حسن حظي أن التقيت بالدكتورة ليزلي جوردون منذ حوالي 20 عامًا. لقد ألهمتني حماستها ورغبتها في إيجاد علاج للأطفال المصابين بمرض الشيخوخة المبكرة. تتمتع ليزلي بطريقة تجعل كل عضو في الفريق يشعر بالتقدير وتجعلنا جميعًا متحمسين لعملنا المهم في المساعدة على تحسين حياة هؤلاء الأطفال الجميلين.

بي آر إف:ما الذي يثير حماسك أكثر في هذه التجارب؟
دكتور ج.: لقد كان من المذهل أن نرى الفريق المتعدد التخصصات الذي تم تشكيله، حيث يركز كل منا على جانب مختلف من جوانب الصحة، ويفحص النتائج الصحية التكميلية لدى الأطفال المصابين. وكان من المجزي بشكل خاص أن أكون جزءًا من أول علاج معترف به (أقرته الآن إدارة الغذاء والدواء) للمساعدة في إطالة عمر الأطفال المصابين بمرض الشيخوخة المبكرة.

بي آر إف:هل هناك أي شيء تريد أن يفهمه مجتمع Progeria حول التجارب السريرية؟
دكتور ج.: في حين أننا جميعًا في فريق BCH ملتزمون بالعلم الذي يقوم عليه مرض الشيخوخة المبكرة، فإننا نفعل كل شيء من أجل الأطفال! لا يوجد شيء أكثر إرضاءً من التواجد في الأبحاث السريرية، حيث لدينا القدرة على نسج المبادئ والمفاهيم العلمية معًا والتعرف أيضًا على هؤلاء الأطفال الرائعين وعائلاتهم. يتطلب الأمر "قرية" لإجراء تجربة سريرية، وكل عضو في الفريق ودوره الفريد في الفريق مهم.

بي آر إف:هل ترغب بإضافة أي شيء آخر؟
دكتور ج.: أقدر دعم PRF في تشجيعنا وتوفير الأموال الحيوية التي تجعل عملنا على المدى الطويل ممكنًا.

arArabic