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Scienziati, clinici e famiglie Progeria di tutto il mondo si sono riuniti al seminario di settembre 2018 della PRF.

L'2018 PRF International Scientific Workshop è stato un successo travolgente, con i registranti 163 di 14 diversi paesi. Medici, scienziati e investigatori preclinici di spicco, uniti da famiglie di bambini con Progeria, si sono riuniti per condividere le informazioni più aggiornate sulla ricerca Progeria e gettare le basi per gli sforzi futuri per trovare nuovi trattamenti e la cura per i bambini con Progeria.

Le presentazioni includevano una discussione sulla prospettiva di bambini e genitori che vivevano con Progeria, 28 presentazioni orali e 52 poster (un massimo storico!). Le presentazioni e i manifesti hanno messo in mostra importanti risultati scientifici, presentato i progressi nell'identificazione di potenziali trattamenti terapeutici e ispirato future collaborazioni tra la ricerca e le comunità mediche.

Il seminario è iniziato con una sessione del Family Panel incentrata sulla creazione di una connessione di persona tra le famiglie che vivono con Progeria e la comunità di ricerca. Le presentazioni scientifiche hanno quindi messo in evidenza gli ultimi sviluppi nella ricerca biologica e clinica su Progeria, inclusi strumenti di ricerca essenziali come i biomarcatori, nonché nuovi dati su potenziali trattamenti con piccole molecole, terapie dell'RNA e editing dei geni.

Per la prima volta, ci sono state presentazioni di 1 minuto da parte dei presentatori di poster che hanno dato loro l'opportunità di presentarsi e sperimentare la sfida di attirare i partecipanti al workshop verso i loro poster per discussioni approfondite. Inoltre, diversi partecipanti hanno approfittato dei crediti di formazione continua in medicina (ECM) offerti dall'ufficio CME della Brown University. Forse il miglior indicatore del successo del workshop è la valutazione misurabile dei suoi partecipanti. Siamo orgogliosi di condividere alcuni punti salienti della valutazione:

  • 99% ha valutato la riunione Eccellente (82%) o Molto buono (17%)
  • Classificazioni simili per il processo di registrazione, il luogo, i materiali della conferenza, il formato della riunione e la sessione del fulmine

Seleziona commenti tipici:

  • Un workshop molto ben pianificato ed eseguito. Molto motivante!
  • Ottimo incontro, con informazioni di alto livello, ambiente collaborativo
  • Organizzato in modo eccellente e professionale con discorsi fantastici, scambi emozionanti e stimolanti tra clinici e ricercatori di base

Siamo profondamente grati a tutti coloro che hanno partecipato a questo seminario. Il supporto e l'interesse per Progeria crescono ogni anno e non vediamo l'ora che le prossime fasi di progresso verso una cura, insieme, al prossimo seminario PRF.

L'ambasciatore della Gioventù della PRF Meghan Waldron si rivolge ai partecipanti durante l'accattivante sessione del Family Panel.

Poster in mostra per discussioni approfondite

Il portavoce Francis Collins, direttore del National Institutes of Health, suona la chitarra per Alptug, 2 e Meghan, 17, prima di salire sul palco la prima sera della conferenza.

Eric S. Lander - Broad Institute of Harvard e MIT, MIT, Harvard Medical School presenta "Nuovi approcci genomici per comprendere la malattia"

Le presentazioni sono state eccezionali e informative