मिशन

हृदयरोगासह प्रोजेरिया आणि वृद्धत्व-संबंधित विकारांवर उपचार आणि त्याचा शोध घेणे.

दृष्टी

असे जग ज्यामध्ये प्रोजेरियासह प्रत्येक मूल बरा होतो.

मूल्ये

PRF ही प्रोजेरियावरील उपचार आणि बरा शोधण्यासाठी सखोल वचनबद्ध असलेली एक दोलायमान संस्था आहे. आम्ही एका वेगवान, गतिमान वातावरणात काम करतो जे नावीन्य, सहयोग आणि सचोटीला महत्त्व देते.  आमच्या मूल्ये आम्ही कोण आहोत ते परिभाषित करा, संस्थेच्या सर्व स्तरांवर अपेक्षित वर्तनांचे मार्गदर्शन करा आणि प्रोजेरिया असलेल्या आणि त्यांचे कुटुंबीय, प्रोजेरिया संशोधक आणि चिकित्सक, संशोधन-संबंधित कार्यक्रम भागीदार, देणगीदार, स्वयंसेवक आणि इतर समर्थक यांच्याशी आम्ही कसा संवाद साधतो याची चौकट प्रदान करतो. आमचे ध्येय:

• PRF कर्मचारी आणि मंडळ आहेत वचनबद्ध ते आणि तापट आम्ही दररोज करत असलेल्या कामाबद्दल.
• आमचे कार्यक्रम आहेत नाविन्यपूर्ण आणि संशोधन-चालित. आम्ही आहोत नेते आमच्या शेतात.
• व्यवसाय संचालन आहेत पारदर्शक तर आदरणीय आमच्या देणगीदारांच्या आणि आम्ही सेवा देत असलेल्या कुटुंबांच्या गोपनीयतेबद्दल.
• We टिकवून ठेवा आणि पुन्हा गुंतवणूक आमच्या मानवी आणि भौतिक संसाधनांचे सुज्ञपणे व्यवस्थापन करून, ओळखून आमच्या मिशनमध्ये जबाबदारी आणि जबाबदारी आमच्याकडे आहे कारभारी आमच्याकडे सोपवलेल्या संसाधनांचा.
• देण्यासाठी आम्ही प्रयत्नशील आहोत माहिती ते अचूक, वस्तुनिष्ठ, संबंधित, वेळेवर आणि समजण्याजोगे आहे.
• कायमचेच आपण करत असलेल्या प्रत्येक गोष्टीचा अविभाज्य भाग आहे, कारण आपला विश्वास आहे एकत्र, आम्ही करणार उपचार शोधा!

आमच्या कथा

प्रोजेरिया हा एक दुर्मिळ, घातक, "जलद वृद्धत्व" रोग आहे. लोनाफर्निब उपचाराशिवाय, प्रोजेरिया असलेली सर्व मुले सरासरी वयाच्या 14.5 व्या वर्षी हृदयविकाराने मरतात. प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन (PRF) ची स्थापना 1999 मध्ये प्रोजेरिया असलेल्या मुलांना मदत करण्यासाठी प्रगतीच्या पूर्ण अभावाला प्रतिसाद म्हणून करण्यात आली.

आज, PRF ही जगातील एकमेव संस्था आहे जी प्रोजेरियासाठी उपचार आणि बरा शोधण्यासाठी पूर्णपणे समर्पित आहे. आम्ही एक पोकळी भरून काढली आहे, या मुलांना 100 वर्षांहून अधिक काळ ज्या पार्श्वभूमीतून बाहेर काढले आहे आणि त्यांना आणि प्रोजेरियाला वैज्ञानिक प्रयत्नांमध्ये आघाडीवर ठेवले आहे.

तुलनेने कमी कालावधीत, आम्ही आमच्या ध्येयाकडे विलक्षण प्रगती साधली आहे: 2003 मध्ये प्रोजेरिया जनुकाचा शोध, लोनाफार्निब नावाच्या औषधाचा शोध घेण्यासाठी 2007 मध्ये सुरू झालेल्या पहिल्या-वहिल्या क्लिनिकल औषध चाचण्या आणि यूएस फूड अँड ड्रग अॅडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ची मान्यता. ) 2020 मध्ये लोनाफर्निबसाठी, प्रोजेरियाचा पहिला उपचार, जो आता मानक-ऑफ-केअर आहे. या ऐतिहासिक मैलाचा दगड प्रोजेरियाला FDA मान्यताप्राप्त उपचार असलेल्या 5% दुर्मिळ आजारांमध्ये समाविष्ट करतो! याव्यतिरिक्त, आम्ही रोग आणि PRF च्या कार्याबद्दल व्यापक जागतिक जागरूकता प्राप्त केली आहे आणि प्रोजेरिया, हृदयरोग आणि आपण सर्व अनुभवत असलेले वृद्धत्व यांच्यातील गंभीर जैविक दुव्याची पुष्टी केली आहे. 2023 मध्ये, PRF संशोधकांनी प्रोजेरियासाठी एक बायोमार्कर विकसित केला, ज्यामुळे संशोधकांना क्लिनिकल चाचणीमध्ये नवीन उपचार उमेदवारांची परिणामकारकता अधिक जलद आणि अचूकपणे मोजता आली, उत्तम उपचार आणि बरा होण्याच्या दिशेने प्रगतीचा वेग वाढवणे.

1999 मध्ये आमच्या स्थापनेच्या वेळी एका अस्पष्ट, दुर्लक्षित रोगापासून, आज उपचार आणि जागतिक मान्यता - आम्ही वैद्यकीय संशोधनाच्या जगात प्रगतीची अभूतपूर्व टाइमलाइन साजरी करतो! काळाविरुद्धच्या या शर्यतीत आम्ही पुढे जात असताना आमच्या कर्तृत्वाची "वैज्ञानिक धावपळ" म्हणून प्रशंसा केली जात आहे.

ही सर्व प्रगती PRF च्या संशोधन-संबंधित कार्यक्रम आणि सेवांच्या स्थापनेमुळे आहे. अंतर्दृष्टीपूर्ण दृढनिश्चयाने विकसित केलेले, ते केवळ प्रोजेरियाच्या क्षेत्रात प्रगती करण्यासाठीच नव्हे तर प्रोजेरिया आपल्याला हृदयरोग आणि वृद्धत्वाबद्दल काय सांगू शकतात हे शोधण्यासाठी आवश्यक संसाधने प्रदान करतात.

समर्पित कर्मचारी आणि स्वयंसेवक, प्रतिभावान संचालक मंडळ, धैर्यवान कुटुंबे आणि जगभरातील हजारो उदार लोकांच्या पाठिंब्याने, आम्ही प्रोजेरिया संशोधन शोध, उपचार आणि उपचारांच्या दिशेने पुढे नेत आहोत. आणि वाटेत, आपण स्वतःबद्दल खूप काही शिकत आहोत.

कृपया या वेबसाइटच्या पृष्ठांचा आनंद घ्या, ज्यात PRF चे कार्यक्रम, प्रगती आणि भागीदारांचा तपशील आहे. ऐतिहासिक प्रोजेरिया उपचार शोध, प्रोजेरिया असलेल्या सर्व मुलांना ओळखण्यासाठी आमच्या जागतिक मोहिमेला मिळालेले जबरदस्त यश आणि औषधांच्या क्लिनिकल चाचण्या आणि औषधांचा शोध रोमांचक आणि उत्पादक काळात योगदान देत आहे कारण आम्ही आमच्या उपचाराच्या अंतिम ध्येयाच्या अगदी जवळ जात आहोत. प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी तुमचे प्रेम आणि समर्थन या रोमांचक प्रगती शक्य करते.

प्रोजेरिया हा एक दुर्मिळ, प्राणघातक, “वेगवान वृद्धत्व” रोग आहे. नवीन उपचारांचा शोध न घेता, प्रोजीरियाची सर्व मुले एक्सएनयूएमएक्स वर्षांच्या सरासरी वयाच्या हृदय रोगाने मरण पावतील. प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन (पीआरएफ) ची स्थापना एक्सएनयूएमएक्समध्ये प्रोजेरियाच्या मुलांना मदत करण्यासाठी पूर्ण केलेल्या प्रगतीच्या अभावाच्या उत्तरात केली गेली. आमचे मूळ ध्येय: प्रोजेरियाचे कारण, उपचार आणि उपचार शोधणे. * आज, पीआरएफ ही एकमेव संस्था आहे जी पूर्णपणे या मिशनसाठी समर्पित आहे. आम्ही एक शून्यता भरुन काढली आहे, या मुलांना ते एक्सएनयूएमएक्स वर्षांहून अधिक काळ राहिलेल्या पार्श्वभूमीबाहेर घेऊन गेले आणि त्यांना आणि प्रोजीरियाला वैज्ञानिक प्रयत्नांमध्ये सर्वात पुढे ठेवले.

केवळ तुलनेने कमी वेळेत, आम्ही आमच्या मिशनकडे असाधारण प्रगती साधली आहेः एक्सएनयूएमएक्समध्ये प्रोजेरिया जनुक शोध, एक्सएनयूएमएक्समध्ये सुरू केलेली प्रथम-क्लिनिकल ड्रग ट्रायल्स आणि त्या पहिल्या चाचणीचा एक्सएनयूएमएक्स निकाल प्रोजेरियाच्या पहिल्या उपचारांचा शोध. . याव्यतिरिक्त, आम्ही रोग आणि पीआरएफच्या कार्याबद्दल विस्तृत जागतिक जागरूकता आणि प्रोजेरिया, हृदयविकार आणि आम्ही वृद्धत्त्व जाणवणारे वृद्धत्व यांच्यातील गंभीर जैविक संबंधांची पुष्टी केली आहे. अस्पष्ट, दुर्लक्षित रोगापासून ते उपचार आणि जागतिक मान्यता याकडे - वैद्यकीय संशोधनाच्या जगात एक न ऐकलेला टाइमलाइन! काळाच्या विरूद्ध या शर्यतीत आपण पुढे जात असल्याने आमच्या कर्तृत्वाचे “वैज्ञानिक स्प्रिंट” * म्हणून कौतुक केले जात आहे.

ही सर्व प्रगती PRF च्या संशोधन-संबंधित कार्यक्रम आणि सेवा तयार करण्याच्या मोठ्या प्रमाणात आहे. अंतर्दृष्टीपूर्वक दृढनिश्चयाने विकसित केले गेले, ते केवळ प्रोजेरियाच्या क्षेत्रास प्रगती करण्यासाठीच नव्हे तर प्रोजेरिया हृदयरोग आणि वृद्धत्व याबद्दल काय सांगू शकतात हे शोधण्यासाठी आवश्यक संसाधने प्रदान करतात.

समर्पित कर्मचारी आणि स्वयंसेवक, एक प्रतिभावान संचालक मंडळ, धैर्यवान कुटुंबे आणि जगभरातील हजारो उदार लोक यांच्या पाठिंब्याने आम्ही प्रोजेरिया क्षेत्राला शोध, उपचार आणि बरा करण्याच्या दिशेने पुढे आणत आहोत. आणि वाटेवर आपण स्वतःबद्दल प्रचंड माहिती शिकत आहोत.

कृपया या वेबसाइटच्या पृष्ठांचा आनंद घ्या, जे पीआरएफच्या प्रोग्राम, प्रगती आणि भागीदारांचे तपशीलवार आहेत. ऐतिहासिक प्रोजेरिया उपचार शोध, प्रोजेरियासह सर्व मुलांना ओळखण्यासाठी आमच्या जागतिक मोहिमेचे जबरदस्त यश आणि क्लिनिकल ड्रग ट्रायल्स आणि ड्रग डिस्कवरी हे आमच्या बरे होण्याच्या अंतिम ध्येयापूर्वी जवळ गेल्यामुळे रोमांचक आणि उत्पादक काळात योगदान देत आहे.तुमचे प्रेम आणि प्रोजेरिया असलेल्या मुलांचे समर्थन या रोमांचक टप्प्यांना शक्य करते.