PRF gaat door met agressieve onderzoeksagenda
Resultaten van de Progeria triple drug trial werden online gepubliceerd door het tijdschrift Circulatie op 11 juli 2016 **. Deze klinische studie voegde twee extra geneesmiddelen, pravastatine en zoledroninezuur, toe aan het reeds succesvolle medicijn lonafarnib. De proef werd medegefinancierd door PRF en het National Heart, Lung and Blood Institute, en uitgevoerd door een team van experts in het Boston Children's Hospital, het # 1 kinderziekenhuis in de VS. Hoewel er geen significante verbeteringen werden gevonden bovenop de enkelvoudige therapie met lonafarnib, blijft PRF veelbelovende kandidaat-geneesmiddelen identificeren die kinderen met Progeria een langer, gezonder leven kunnen bieden - zoals onze nieuwe proef met twee geneesmiddelen. Deze gloednieuwe klinische proef voegt het medicijn everolimus toe aan lonafarnib, met als doel de gezondheid van de kinderen meer te verbeteren dan lonafarnib alleen. Klik hier voor meer informatie in ons persbericht.
|
Alle drie de kinderen nemen lonafarnib al enkele jaren en voegen nu everolimus toe in de hoop dat de 2-geneesmiddelen samen effectiever zullen zijn. |
Meghan, 15 jaar oud, Brennen, 7 jaar oud, en Lindsay, 12 jaar oud, namen deel aan de drievoudige proef. Dankzij uw steun hebben ze in juni 2 hun eerste bezoeken voor de 2016-drug-studie gehad.In een poging om levensreddende behandelingen en de remedie voor Progeria te identificeren, heeft PRF 4 klinische onderzoeken in het Boston Children's Hospital en 62 wetenschappelijke onderzoeken gefinancierd. We zijn verheugd dat deze onderzoeken hebben aangetoond dat lonafarnib het cardiovasculaire systeem van kinderen verbetert en hun levensduur op bescheiden wijze verlengt. De resultaten van de drievoudige proef tonen aan dat we onze agressieve strategie moeten voortzetten, terwijl de zoektocht naar effectievere behandelingen, en uiteindelijk de genezing, voortduurt.
In een begeleidend redactioneel over de resultaten van de drievoudige studie, schreven de National Institutes of Health Director en studie-auteur Francis Collins, MD PhD, “… er verschijnen extra therapeutische opties, en er is meer vaart dan ooit in de basis- en klinische onderzoeksgemeenschappen. ”
** Gordon, et. al., Clinical Trial of Protein Farnesylation Inhibitors Lonafarnib, Pravastatin and Zoledronic Acid bij kinderen met het syndroom van Hutchinson-Gilford Progeria, Circulatie, 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188