Исследовательский фонд 2007 Progeria

Семинар по Прогерии

Почти с участниками 100 и плакатами 30 семинар стал еще одним успешным собранием ученых и клиницистов, чья работа продолжает оказывать существенное влияние на эту быстро растущую область исследований, создавая основу для следующего раунда прогресса в направлении лечения и лечения прогерии.

Среди докладчиков были ведущие ученые в области болезней сердца, старения, генетики и ламинопатии.

Каждый из четыре предыдущих семинара Progeria оказал глубокое влияние на ход исследований Progeria, помогая поднять исследования Progeria с позиции минимального научного признания до динамичной области исследований, которая включает новые возможности для изучения механизмов старения и сердечно-сосудистых заболеваний. Предыдущие семинары обеспечили коллегиальную среду и стимулировали обмен идеями в периоды открытых дискуссий, что привело к ряду сотрудничества. Эту атмосферу продолжали развивать в мастерской 2007. Была также возможность услышать и встретиться с семьями, живущими с Прогерией.

«Глубина и широта данных, генерируемых и обсуждаемых сегодня, поистине захватывает дух». Фрэнсис Коллинз, доктор медицинских наук, директор Национального института исследований генома человека, который составил карту генома человека, докладчик на семинаре и один из авторов гена Progeria ,

Почти все прошлые и настоящие грантополучатели PRF приняли участие в этом году.

1. Сердечно-сосудистые заболевания: Выступления докторов Мари Герхард-Герман (Гарвард, Бостон), Элизабет Набель и Фрэнсис Коллинз (NIH, Bethesda) сосредоточились на характеристике сердечных заболеваний у детей с прогерией и на мышиных моделях прогерии. В презентациях прогерия сравнивалась с сердечно-сосудистыми заболеваниями у пожилого населения в целом. Доктор Набель представил данные текущего анализа исследования естественной истории Национального института здравоохранения США. Доктор Коллинз представил новые захватывающие данные об эффектах лечения препаратом FTI у мышей прогерии.
2. Старение: Доктор Карима Джабали (Колумбийский университет, Нью-Йорк) исследовала доказательства того, что белок прогерии, называемый «прогерином», присутствует не только у детей с прогерией, но также в человеческих клетках и тканях стареющего населения, не относящегося к прогерии. Д-р Юэ Цзоу, E. Tennessee State U. сосредоточился на сравнении передачи сигналов и клеточного цикла при старении и клетках прогерии. Обе презентации подчеркивают, что мы можем лучше понять старение клеток, изучая прогерию.
3. Laminopathies: Ген, ответственный за прогерию, называется «ламин», а заболевания, обнаруженные в этом гене, называются ламинопатией. Доктор Джоанна Бриджер (Брюнель, Англия) и доктор Ян Ламмердинг (Гарвард, Бостон) продемонстрировали, как изучение каждой ламинопатии дает ценную информацию обо всех этих заболеваниях, сравнивая исследования аномалий клеток прогерии и ламинопатии с нормальными свойствами клеток.
4. Ламин Биология и белки ядерной мембраны: Выступления доктора Роберта Голдмана (Северо-Западный США, Чикаго), доктора Лючио Комай (Южный Калифорнийский университет, Лос-Анджелес), доктора Майкла Синенски (Восточный штат Теннесси, США) и доктора Брайса Пэшала (Мед. School) сосредоточены на различных аспектах биохимии нормального и аномального процессинга белка в здоровых состояниях и при прогерии. Исследования показывают, что на пути обработки есть несколько точек, которые могут привести нас к лечению или излечению от прогерии. Для достижения этих целей необходимо изучение как нормальных, так и аномальных путей.
5. Костные, эндокринные, внеклеточные матриксы и дерматологические исследования прогерии:  Доктор Кэтрин Гордон (Детский, Бостон) Естественное течение прогерии сравнивали с такими заболеваниями, как остеопороз, инсулинорезистентность и склеродермия. Данные были получены из исходных данных исследований, проведенных в Детской больнице Бостона, и анализа клинических карт из базы данных медицинских и исследовательских данных PRF. и д-р Стивен Янг (Калифорнийский университет в Лос-Анджелесе) представили исследования потери жира при прогерии.

6. Стратегии лечения:
   a)  Презентация дизайна и обоснования продолжающегося клинического испытания с использованием ингибитор фарнезилтрансферазы его PI, доктором Марком Кираном, и обсуждались результаты лечения с помощью FTI на других болезненных процессах. Доктором Фрэнсисом Коллинзом были также представлены последующие исследования по улучшению состояния после лечения FTI на моделях мышей прогерии.

   б) Эффекты замены стволовых клеток: В нескольких недавних обзорах было высказано предположение, что неспособность поддерживать гомеостаз ткани вслед за повышенной скоростью гибели клеток при прогерии может быть основным фактором прогрессирования заболевания, и что пополнение мезенхимальных стволовых клеток может преодолеть эти дефекты. Д-р Ирина Конбой (Калифорнийский университет, Беркли) представила результаты исследований, посвященных прогерии, и влияние замены стволовых клеток.

   c)  Другие потенциальные стратегии для будущего лечения прогерии были представлены доктором Карлосом Лопесом Отином (У. Овьедо, Испания), который провел новые лекарственные препараты на мышиной модели прогерии, и доктором Томом Мистели (NIH), который ищет новые лекарственные препараты в Прогерия с использованием недавно разработанного низкомолекулярного лекарственного экрана.

   Открыть для PDF из Расписание Мероприятия

• Прошлые встречи