Фонд исследований прогерии 2007 г.

Семинар по прогерии

Семинар, в котором приняли участие около 100 человек и было представлено 30 постеров, стал еще одной успешной встречей ученых и врачей, чья работа продолжает оказывать существенное влияние на эту быстрорастущую область исследований, закладывая основу для следующего этапа прогресса в области лечения и излечения прогерии.

Среди докладчиков были ведущие ученые в области сердечно-сосудистых заболеваний, старения, генетики и ламинопатий.

Каждый из четыре предыдущих семинара по Progeria оказал глубокое влияние на ход исследований прогерии, помогая поднять исследования прогерии с позиции минимального научного признания до активной области исследований, которая включает новые направления для изучения механизмов как старения, так и сердечно-сосудистых заболеваний. Предыдущие семинары обеспечили коллегиальную среду и стимулировали обмен идеями во время открытых периодов обсуждения, что привело к ряду совместных работ. Эта атмосфера продолжилась на семинаре 2007 года. Также была возможность услышать и встретиться с семьями, живущими с прогерией.

«Глубина и широта данных, которые генерируются и обсуждаются сегодня, действительно захватывают дух». Фрэнсис Коллинз, доктор медицины, доктор философии, директор Национального института исследований генома человека, который составил карту человеческого генома, докладчик на семинаре и один из первооткрывателей гена прогерии.

В этом году на встрече присутствовали почти все прошлые и нынешние получатели исследовательских грантов PRF.

1. Сердечно-сосудистые заболевания: Доклады докторов Мари Герхард-Херман (Гарвард, Бостон), Элизабет Набель и Фрэнсиса Коллинза (NIH, Бетесда) были сосредоточены на характеристике заболеваний сердца у детей с прогерией и на мышиных моделях прогерии. В презентациях сравнивалась прогерия с сердечно-сосудистыми заболеваниями в общей стареющей популяции. Доктор Набель представила данные текущего анализа естественного исторического исследования NIH, доктор Коллинз показал захватывающие новые данные об эффектах лечения препаратами FTI у мышей с прогерией
2. Старение: Доктор Карима Джабали (Колумбийский университет, Нью-Йорк) исследовала доказательства того, что белок Progeria, называемый «прогерин», присутствует не только у детей с прогерией, но также в клетках и тканях человека, не страдающего прогерией, стареющей популяции. Доктор Юэ Цзоу, E. Tennessee State U. сосредоточился на сравнении клеточной сигнализации и клеточного цикла при старении и клетках с прогерией. Обе презентации подчеркивают, что мы можем лучше понять клеточное старение, изучая прогерию.
3. Ламинопатии: Ген, ответственный за прогерию, называется «ламин», а заболевания, связанные с этим геном, называются ламинопатиями. Доктор Джоанна Бриджер (университет Брунеля, Англия) и доктор Ян Ламмердинг (Гарвард, Бостон) продемонстрировали, как изучение каждой ламинопатии дает ценную информацию обо всех этих заболеваниях, сравнивая исследования аномалий клеток прогерии и ламинопатии со свойствами нормальных клеток.
4. Биология ламина и белки ядерной мембраны: Презентации доктора Роберта Голдмана (Северо-Западный университет, Чикаго), доктора Лючио Комаи (Южно-Калифорнийский университет, Луизиана), доктора Майкла Синенски (Восточно-Теннессийский государственный университет) и доктора Брайса Паскаля (Медицинская школа Вирджинского университета) были сосредоточены на различных аспектах биохимии нормальной и аномальной обработки белков в непатологических состояниях и при прогерии. Исследования показывают, что существует несколько точек на путях обработки, которые могут привести нас к лечению или излечению от прогерии. Изучение как нормальных, так и аномальных путей имеет важное значение для достижения этих целей.
5. Исследования костей, эндокринной системы, внеклеточного матрикса и дерматологии при прогерии:  Доктор Кэтрин Гордон (Детская, Бостон) Естественная история прогерии сравнивалась с такими заболеваниями, как остеопороз, резистентность к инсулину и склеродермия. Данные были получены из базовых результатов исследований, проведенных в Бостонской детской больнице, и анализа клинических карт из медицинской и исследовательской базы данных PRF. и доктор Стивен Янг (UCLA, Лос-Анджелес) представили исследования потери жира при прогерии.

6. Стратегии лечения:
   а)  Презентация дизайна и обоснования текущего клинического исследования с использованием ингибитор фарнезилтрансферазы его PI, доктором Марком Кираном, и обсуждались результаты лечения с помощью FTI на других патологических процессах. Последующие исследования по улучшению заболевания после лечения FTI на моделях мышей Progeria также были представлены доктором Фрэнсисом Коллинзом.

   б) Эффекты замены стволовых клеток: Несколько недавних обзоров предположили, что неспособность поддерживать гомеостаз тканей в результате повышенных показателей гибели клеток при прогерии может быть основным фактором прогрессирования заболевания, и что пополнение мезенхимальных стволовых клеток может преодолеть эти дефекты. Доктор Ирина Конбой (Университет Калифорнии, Беркли) представила результаты исследований, посвященных прогерии, и эффекты замены стволовых клеток

   в)  Другие потенциальные стратегии для будущего лечения прогерии были представлены доктором Карлосом Лопесом Отином (Университет Овиедо, Испания), который провел новые лекарственные методы лечения на мышиной модели прогерии, и доктором Томом Мистели (Национальный институт здравоохранения), который ищет новые лекарственные методы лечения прогерии с использованием недавно разработанного скрининга малых молекул.

   кликните сюда для PDF-файла Повестка дня

• Прошедшие встречи