원파서블 2021
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성장하는 조로증 연구: 치료의 열쇠!
PRF는 최첨단 과학 분야에 '연구의 씨앗을 심습니다'. 당신의 도움으로 우리는 CURE를 키울 것입니다! 헌신적 인 기증자 커뮤니티 덕분에 Progeria 연구원은 Progeria로 어린이와 청소년을 치료하고 언젠가는 CURING을 향한 PRF의 엄청난 발전에 기여할 수 있습니다. 그들이 왜 그렇게 깊이 헌신하는지 표현하는 몇 가지가 있습니다.
“BCH(Boston Children's Hospital) 팀의 우리 모두는 Progeria의 기초가 되는 과학에 전념하지만 아이들을 위해 모든 것을 합니다! 임상 연구에 참여하는 것보다 더 기쁜 일은 없습니다. 우리는 과학적 원리와 개념을 함께 엮을 수 있는 능력이 있고 또한 이 훌륭한 어린이와 그 가족을 만날 수 있습니다.”
“우리는 다른 많은 질병과 마찬가지로 치료를 위해 약물의 조합이 필요할 것이라고 확신합니다. 올바른 조합을 찾으려면 연구원의 많은 노력이 필요합니다. 우리와 전 세계의 동료들은 열심히 일하고 있습니다!”
“저는 여기 BCH의 특별 팀의 일원이 된 것에 대해 영원히 감사하고 있습니다. 모든 사람들이 이 어린이, 청년 성인 및 그 가족을 위해 투자한 노력과 노력은 저에게 매일 계속해서 치료제를 찾기 위해 노력하도록 영감을 줍니다. 이 아이들과 가족들이 새롭고 종종 예측할 수 없는 상황에 적응할 때 보여주는 회복력과 힘은 정말 대단합니다.”
“모든 과학적 발견은 이 가족들을 위한 파티와 같습니다. Progeria가 나를 위해 진단되었을 때 Progeria에 대해 알려진 것이 없었습니다. 그래서 이제 우리가 약물로 환자를 치료할 수 있다는 것을 생각하면 절대적으로 놀라운 [… 그들은 우리를 위해 열심히 일하는 다양한 가족, 과학자 및 의사의 경험으로 도움을 받을 수 있습니다.”
"우리가 치료법을 찾는 것은 불가피한 일입니다. 결국... 우리는 결코 멈추지 않을 것이며 Progeria 가족에 합류하는 사람들은 영원히 함께할 것입니다."
“XNUMX년 전, 우리는 여전히 첫 번째 기본 편집기의 개발을 마무리하고 있었습니다. XNUMX년 이내에 기본 편집기의 단일 용량이 DNA, RNA, 단백질, 혈관 병리학 및 수명 수준에서 동물의 조로증을 치료할 수 있다고 나에게 말했다면 저는 '방법이 없습니다'라고 말했을 것입니다. 이 작업을 가능하게 한 팀의 헌신에 대한 진정한 증거입니다.”
[유전자 치료 연구의 획기적인 발견에 관하여]
"우리 Progeria 마우스 모델에서 이 극적인 반응을 보는 것은 내가 의사-과학자로서 40년 동안 참여한 가장 흥미로운 치료 개발 중 하나입니다."
“저는 치료를 위해 보스턴 아동 병원에 오는 아이들과 그 가족들과 함께 일할 수 있어 매우 기쁩니다. 내가 아이들에 대해 알아차린 가장 명백한 유사성은 그들이 질병이 그들의 삶을 지배하도록 내버려 두지 않는다는 것입니다. 조로증으로 인해 어려운 일이 있으면 극복할 방법을 찾습니다. 아이들은 회복력이 있고 용감하며 희망적이며 이는 그들의 캐릭터에 대한 진정한 증거입니다.”
이탈리아 볼로냐의 분자 유전학자인 Giovanna Lattanzi 박사와의 Q & A.
PRF의 헌신적 인 연구원 중 한 명인 이탈리아 볼로냐의 분자 유전학자인 Giovanna Lattanzi 박사를 소개하게되어 기쁩니다. 우리는 Giovanna에게 그녀가하는 연구와 그것이 그녀에게 의미하는 바에 대해 몇 가지 질문을했습니다. 그녀가 말한 내용은 다음과 같습니다.
PRF: Progeria 연구에 관심을 갖게 된 계기는 무엇입니까?
조안: Progeria 연구에 대한 나의 관심은 LMNA 돌연변이가 HGPS와 연결 되 자마자 2003 년에 시작되었습니다. 저는 1999 년부터 2002 년까지 발견 된 여러 LMNA 관련 질병을 연구하면서 이미 LMNA 연구에 참여했습니다.
PRF: Progeria 연구 작업은 어떻게 진행되고 있습니까?
조안: Progeria에서 일하는 것은 흥미 롭습니다. Progeria 발병 기전의 각 측면이 우리 유기체의 근본적인 과정과 연결되어 있다는 것을 알 수 있습니다. Progeria에 대한 연구를 시작한 이후로, 우리는 돌연변이 된 단백질 인 lamin A를 세포 발달, 지방 조직 대사 및 노화와 연결하는 많은 새로운 생물학적 메커니즘을 이해했습니다.
PRF: 연구 진행 중 가장 기대되는 부분은 무엇입니까?
조안: 최근 우리는 스트레스 반응의 결함이 염증 반응으로 이어지는 것이 HGPS의 기초이며 가장 중요한 것은 생물학적 치료제로 치료함으로써 대응할 수 있다는 것을 최근에 발견함에 따라 점점 더 열정적입니다.
PRF: Progeria 커뮤니티가 귀하의 연구가 어디로 향하고 있는지 이해하기를 원하십니까?
조안: 우리의 연구는 질병의 근본적인 측면, 스트레스에 대한 세포 및 조직의 변화된 반응을 다루며, 스트레스 반응의 조절자를 찾는 것이 효과적인 치료를 제공 할 수 있다고 생각합니다. 더욱이, 우리는 다른 많은 질병과 마찬가지로 치료를 위해 약물 조합이 필요하다고 확신합니다. 올바른 조합을 찾기 위해서는 많은 연구자들의 노력이 필요합니다. 우리와 전세계 동료들은 열심히 일하고 있습니다! HGPS 어린이 및 가족들과의 훌륭한 협력, 연구원들과 공유하는 열정, 연구 지원에 대해 PRF에게 감사드립니다.
보스턴 어린이 병원의 내분비 학자이자 뼈 건강 전문가 인 캐서린 고든 박사와의 Q & A.
내분비 학자이자 BCH (Boston Children 's Hospital)의 뼈 건강 전문가 인 Catherine Gordon 박사를 만나보세요. 그는 BCH에서 거의 XNUMX 년 동안 Progeria 임상 시험 팀의 핵심적인 일원이었습니다. 우리는 그녀의 임상 시험 방문 동안 아이들과 함께 일한 경험에 대해 몇 가지 질문을했고 그녀의 반응을 즐겁게 읽으시기 바랍니다.
PRF:이 일에 관심을 갖게 된 계기는 무엇입니까?
G 박사. : 나는 약 20 년 전에 Leslie Gordon 박사를 만난 행운을 가졌습니다. 저는 조로증에 걸린 아이들을위한 치료법을 찾고자하는 그녀의 열정과 열망에서 영감을 받았습니다. Leslie는 모든 팀원이 소중함을 느끼도록 만드는 방법을 가지고 있으며 우리 모두가이 아름다운 아이들의 삶을 개선하는 데 도움이되는 중요한 작업에 열광하게했습니다.
PRF:이 시련에서 가장 흥분되는 것은 무엇입니까?
G 박사. : 모인 다 분야 팀이 모여서 우리 각자가 건강의 다른 측면에 초점을 맞추고 영향을받는 어린이의 보완적인 건강 결과를 조사하는 것을 보는 것은 놀랍습니다. Progeria에 걸린 아이들의 생명을 연장하는 데 도움이되는 최초의 인정 된 치료 (현재 FDA 승인)에 참여한 것은 특히 보람이있었습니다.
PRF: Progeria 커뮤니티가 임상 실험에 대해 이해하기를 원하는 것이 있습니까?
G 박사. : BCH 팀의 우리 모두는 Progeria의 기초가되는 과학에 전념하지만, 우리는 아이들을 위해 모든 것을합니다! 우리가 과학적 원리와 개념을 결합하고이 훌륭한 아이들과 그 가족을 만날 수있는 능력이있는 임상 연구에있는 것보다 더 만족스러운 것은 없습니다. 임상 시험을 수행하기 위해서는“마을이 필요하다”고 팀원 한 사람 한 사람과 팀에서 각자의 고유 한 역할이 중요합니다.
PRF: 다른 내용을 추가 하시겠습니까?
G 박사. : 저는 우리를 응원하고 현재의 장기적인 작업을 가능하게하는 중요한 자금을 제공하는 PRF의 지원에 감사드립니다.
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