या महिन्यात मेघनचा 19 वा वाढदिवस साजरा करण्यात आम्हाला मदत केल्याबद्दल धन्यवाद!

1 मार्च रोजी, PRF राजदूत मेघन वॉल्ड्रॉन 19 वर्षांची झाली आणि आम्ही आनंद साजरा केला मार्च मॅडनेस 2020: मेघन वॉल्ड्रॉन जगात कुठे आहे? आम्ही मेघनच्या प्रवासातील फोटो शेअर केले आहेत आणि आशा आहे की त्यांनी तुम्हाला पुढील साहस कोठे असेल याचा विचार करण्यासाठी प्रेरणा दिली असेल.

च्या मुखपृष्ठावर मेघनचा लेख येथे आहे बोस्टन ग्लोब:

प्रोजेरिया ग्रस्त इमर्सन विद्यार्थी, अकाली वृद्धत्वास कारणीभूत असलेला आजार, वैद्यकीय प्रगतीमुळे उत्साही

मेघन वॉल्ड्रॉन ही इमर्सन कॉलेजमधील 18 वर्षांची नवखी आहे जी तिच्या विलक्षण दुर्मिळ आजाराने बहुतेक लोकांपेक्षा जास्त काळ जगली आहे. ती प्रोजेरियासाठी प्रायोगिक औषध घेत आहे जी रोगाने ग्रस्त लोकांचे आयुष्य वाढवते.

द्वारे जोनाथन सॉल्टझमन ग्लोब स्टाफ, 22 फेब्रुवारी 2020, दुपारी 2:32 वाजता

मेघन वॉल्ड्रॉन इमर्सन कॉलेजमध्ये प्रोजेरियासह नवीन आहे, जगातील दुर्मिळ आजारांपैकी एक. सुझान क्रेटर/ग्लोब कर्मचारी

बऱ्याच प्रकारे, इमर्सन कॉलेजची नवीन विद्यार्थी मेघन वॉल्ड्रॉन बोस्टनमधील बऱ्याच विद्यार्थ्यांसारखी दिसते. ती पॉप स्टार एड शीरनला आवडते. तिला “लिटल वुमन” ची नवीनतम फिल्म आवृत्ती आवडली आणि ती आणखी 10 वेळा पाहायची आहे. तिने उन्हाळ्यात युरोपमध्ये एकट्याने बॅकपॅकिंगसाठी खूप वेळ घालवला परंतु तिचे पालक "कदाचित घाबरत आहेत" हे मान्य केले.

तिला प्रोजेरिया देखील आहे, जो जगातील दुर्मिळ आजारांपैकी एक आहे. प्राणघातक अनुवांशिक विकार अकाली वृद्धत्वास कारणीभूत ठरतात आणि आज जगभरातील केवळ 169 मुले आणि तरुण प्रौढांमध्ये हे ओळखले गेले आहे, जरी संशोधकांचा अंदाज आहे की 400 जणांमध्ये ते आहे. प्रोजेरिया असलेली बहुतेक मुले धमन्या कडक होण्याने मरतात, जे वृद्धांसाठी एक सामान्य मारक असतात, सरासरी वयाच्या अवघ्या 14 व्या वर्षी.

वॉल्ड्रॉन आधीच खूप जास्त काळ जगली आहे - ती 1 मार्च रोजी 19 वर्षांची झाली आहे. तिने 2007 पासून बोस्टन चिल्ड्रन हॉस्पिटलमध्ये क्लिनिकल ट्रायल्समध्ये घेतलेल्या लोनाफर्निब या प्रायोगिक औषधाचे श्रेय दिले. कॅलिफोर्नियाच्या एका औषध फर्मने 31 मार्चपर्यंत मंजूरीसाठी आपला अर्ज पूर्ण करण्याची योजना आखली आहे, वर्षाच्या अखेरीस अन्न आणि औषध प्रशासनाकडून अनुकूल निर्णयाच्या आशेने. अति-दुर्मिळ रोगासाठी हे पहिले मान्यताप्राप्त औषध असेल.

“हे सिद्ध झाले आहे की ते आयुष्य वाढवण्यास मदत करते,” वॉल्ड्रॉन, मूळचा डीअरफिल्ड, अलीकडेच इमर्सनजवळील कॅफे नीरो येथे हॉट चॉकलेटवर म्हणाला. "मी जवळजवळ 19 आहे. तांत्रिकदृष्ट्या आयुष्य 14 आहे." एक विलक्षण हास्याने तिचा चेहरा उजळला. "असे दिसते की ते चांगले काम करत आहे.”

2007 पासून, चिल्ड्रन हॉस्पिटलने लोनाफर्निबच्या चार क्लिनिकल चाचण्या केल्या आहेत. वॉल्ड्रॉनने या चारही स्पर्धांमध्ये भाग घेतला असून त्याचे परिणाम उत्साहवर्धक असल्याचे संशोधकांचे म्हणणे आहे.

जर्नल ऑफ द अमेरिकन मेडिकल असोसिएशन द्वारे 2018 मध्ये प्रकाशित केलेल्या अभ्यासात कदाचित सर्वात आकर्षक शोधात असे दिसून आले आहे की प्रोजेरिया असलेल्या मुलांनी दिवसातून दोनदा लोनाफर्निब कॅप्सूल घेतले त्यांचा मृत्यू दर ज्यांनी घेतले नाही त्यांच्यापेक्षा नाटकीयरित्या कमी होते.

दोन वर्षांहून अधिक काळ लोनाफर्निब घेतलेल्या 27 पैकी एक, किंवा 3.7 टक्के, मरण पावला होता, ज्यांच्या तुलनेत 27 पैकी नऊ जणांना ते मिळाले नाही, किंवा 33 टक्के, प्रोजेरिया संशोधनाच्या संशोधकांच्या टीमच्या लेखानुसार. फाउंडेशन, ब्राउन युनिव्हर्सिटी आणि चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल. लोनाफर्निब हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी रोगाची प्रगती मंद करत असल्याचे दिसून आले, जरी ताठ सांधे, वाढ खुंटणे, सुरकुत्या पडणे आणि शरीरातील चरबी आणि केस गळणे यासह इतर लक्षणांवर त्याचा थोडा किंवा कोणताही परिणाम झाला नाही.

"डेटा विलक्षण दिसत आहे," डॉ. लेस्ली गॉर्डन म्हणाले, JAMA अभ्यासाचे प्रमुख लेखक आणि वैद्यकीय संचालक आणि प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशनचे सहसंस्थापक, पीबॉडी-आधारित नानफा संस्था ज्याने चाचण्यांना निधी दिला. "तुम्हाला बालपणीचा एक जीवघेणा आजार झाला आहे ज्यावर कोणताही उपचार नाही, आणि तुम्ही जगण्याचा फायदा दर्शविला आहे."

बोस्टन चिल्ड्रन हॉस्पिटल आणि प्रोव्हिडन्समधील हॅस्ब्रो चिल्ड्रन हॉस्पिटलमध्ये प्रॅक्टिस करणाऱ्या ब्राउनच्या मेडिकल स्कूलमधील बालरोग औषधाचे प्राध्यापक गॉर्डन यांच्यासाठी, प्रोजेरियावर उपचार करण्याचा शोध अत्यंत वैयक्तिक आहे.

तिचा मुलगा, सॅम बर्न्स, फॉक्सबोरो हायस्कूलचा कनिष्ठ, 2014 मध्ये वयाच्या 17 व्या वर्षी प्रोजेरियामुळे मरण पावला. वॉल्ड्रॉनप्रमाणे, त्याने 2007 मध्ये क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये लोनाफर्निब घेण्यास सुरुवात केली. फॉक्सबरो हायस्कूल मार्चिंग बँडमध्ये स्नेअर ड्रम वाजवणारा एक उत्साही क्रीडा चाहता, तो 2013 च्या HBO माहितीपटाचा विषय होता “लाइफ ॲकॉफर्ड सॅम”.

गॉर्डनने प्रोजेरियाबद्दल कधीच ऐकले नव्हते जेव्हा सॅम, तिचा एकुलता एक मुलगा, 22 महिन्यांत याचे निदान झाले. तेव्हापासून ती अधिकारी बनली आहे. 2003 मध्ये, ती डॉ. फ्रान्सिस एस. कॉलिन्स, नॅशनल इन्स्टिट्यूट ऑफ हेल्थचे संचालक यांच्या नेतृत्वाखालील संशोधन पथकात होती, ज्यांनी रोगास कारणीभूत असणा-या सदोष जनुकाचा शोध लावला. तिने पती आणि बहिणीसोबत प्रोजेरिया फाउंडेशनची स्थापना केली.

प्रोजेरियाला कारणीभूत असलेल्या अनुवांशिक उत्परिवर्तनामुळे प्रोजेरिन प्रथिने जास्त प्रमाणात आढळतात. सामान्य वृद्धत्वात पेशीमध्ये प्रोजेरिन तयार होते, परंतु रोग असलेल्या मुलांमध्ये ते जमा होण्याचे प्रमाण नाटकीयरित्या वेगवान होते. प्रोजेरियाचा मुलाच्या बुद्धीवर कोणताही परिणाम होत नाही, कारण जो कोणी वॉल्ड्रॉनला भेटतो — ज्याने हायस्कूलमध्ये युरोपियन इतिहासात प्रगत प्लेसमेंट क्लास घेतला होता आणि मायकेलएंजेलोबद्दल रॅप्सोडाइझ केली होती — ती क्षणार्धात सांगू शकते.

लोनाफर्निब हे मूळतः फार्मास्युटिकल कंपनी मर्कने कर्करोगावर संभाव्य उपचार म्हणून विकसित केले होते. परंतु संशोधकांना असे आढळून आले की ते प्रोजेरिया असलेल्या प्रयोगशाळेतील उंदरांच्या पेशींमधील असामान्यता उलट करू शकते. मर्कने त्याचा परवाना आयगर बायोफार्मास्युटिकल्सला दिला आहे, पालो अल्टो, कॅलिफोर्नियातील एक लहान औषध निर्माते. डेव्हिड कॉरी, आयगरचे मुख्य कार्यकारी, म्हणतात की कंपनीने FDA मंजुरीच्या अपेक्षेने एक मुख्य व्यावसायिक अधिकारी आणि वैद्यकीय व्यवहाराचे उपाध्यक्ष नियुक्त केले आहेत.

संशोधक इतर संभाव्य उपचारांवर काम करत आहेत, ज्यात रोगाच्या अनुवांशिक मूळचा समावेश आहे. ब्रॉड इन्स्टिट्यूट, हार्वर्ड युनिव्हर्सिटी आणि हॉवर्ड ह्यूजेस मेडिकल इन्स्टिट्यूटशी संलग्न रसायनशास्त्राचे प्राध्यापक डेव्हिड लिऊ यांनी अलीकडेच जाहीर केले की त्यांनी आणि शास्त्रज्ञांच्या टीमने उंदरांमधील डीएनए उत्परिवर्तन दुरुस्त करण्यासाठी जीनोम संपादनाचा एक नवीन प्रकार वापरला आहे. , त्यांचे आयुष्य वाढवत आहे.

प्रोजेरिया फाउंडेशनसाठी "राजदूत" म्हणून काम करणाऱ्या वॉल्ड्रॉनने सांगितले की, जेव्हा ती 2 वर्षांची होती तेव्हा तिला या आजाराचे निदान झाले होते. तिची आई, सहाय्यक राहण्याच्या सुविधेवर एक घरकाम करणारी आणि तिचे वडील, एक सौर ऊर्जा कंत्राटदार, काळजीत होते कारण तिचे वजन वाढत नव्हते आणि तिचे केस गळत होते.

तिने फाउंडेशनच्या वेबसाइटवर जाऊन तिच्यासारख्या दिसणाऱ्या मुलांची छायाचित्रे पाहिली तेव्हा वॉल्ड्रॉनला किशोरवयात प्रोजेरिया झाल्याचे जाणवले, असे तिने सांगितले.

ती म्हणाली, “स्पष्टपणे, मला माहित होते की मी त्याआधी वेगळी आहे. "पण एका विशिष्ट टप्प्यापर्यंत माझ्याकडे-प्रोजेरियाची ही जागरूकता नव्हती."

या आजाराने तिला फारसे थांबवले नाही. तिने क्रॉस-कंट्री आणि ट्रॅक संघांसाठी डीअरफिल्डमधील सार्वजनिक फ्रंटियर रीजनल हायस्कूलमध्ये धाव घेतली. तिने मिडल स्कूल ऑर्केस्ट्रामध्ये व्हायोलिन आणि हायस्कूल ऑर्केस्ट्रामध्ये सेलो वाजवले.

कनेटिकटमधील वॉल गँग कॅम्पमध्ये गंभीरपणे आजारी असलेल्या मुलांसाठी आणि त्यांच्या कुटुंबीयांसाठी कौटुंबिक शनिवार व रविवारच्या दिवशी तिने देशभरातील प्रोजेरिया असलेल्या डझनभर इतर मुलांना भेटले.

जेव्हा तिने महाविद्यालयांचा विचार करण्यास सुरुवात केली तेव्हा वॉल्ड्रॉन म्हणाली, तिला बोस्टनमध्ये शाळेत जाण्यात रस नव्हता. पण इमर्सनच्या भेटीत ती शहराच्या प्रेमात पडली.

“तुम्ही रस्त्यावरून चालत जाऊ शकता किंवा ट्रेनमधून जाऊ शकता आणि कुठेही जाऊ शकता,” ती म्हणाली, नॉर्थ एंडला तिच्या आवडत्या ठिकाणांपैकी एक आहे.

"मला चांगले मित्र आहेत," ती पुढे म्हणाली. "माझ्याकडे नेहमीच असते."

इमर्सनने तिच्यासाठी अनेक सोयी केल्या आहेत. उदाहरणार्थ, जेव्हा ती तिच्या चार वर्गात डेस्कवर बसते तेव्हा तिच्या पायांवर विश्रांती घेण्यासाठी कॉलेज तिला स्टूल देते. तिच्या वसतिगृहातील तिच्या वॉर्डरोबचे हँडल खाली केले होते जेणेकरून ती तिच्यापर्यंत सहज पोहोचू शकेल.

मेघन वॉल्ड्रॉन सुझान क्रेटर/ग्लोब स्टाफ

वॉल्ड्रॉन म्हणते की तिच्या सांध्यांमध्ये समस्या असूनही तिला सामान्यतः बरे वाटते. लाइट स्विचपर्यंत पोहोचणे यासारखी सामान्य कामे करताना तिचा उजवा खांदा चार वेळा निखळला आहे.

यापैकी कशानेही तिची साहसासाठीची भावना मंदावली नाही.

“मेघनचे व्यक्तिमत्त्व खूप मजबूत आहे. ती चालवलेली आहे,” तिचे वडील बिल वाल्ड्रॉन यांनी प्रोजेरिया फाउंडेशनच्या फेसबुक पेजवर गेल्या वर्षी पोस्ट केलेल्या व्हिडिओमध्ये सांगितले. "तिला प्रोजेरिया आहे याकडे ती लक्ष देते असे मला वाटत नाही."

खरंच, जूनमध्ये हायस्कूलमधून पदवी घेतल्यानंतर, तिने एक महिना युरोपमध्ये एकट्याने प्रवास केला. सुरुवातीचे आकर्षण म्हणजे ॲन-मेरी, गायिका आणि अधूनमधून एड शीरन सहयोगी, लंडनमध्ये परफॉर्म करताना. पण वॉल्ड्रॉनने ठरवले की तिलाही पुनर्जागरण कला अनुभवायची आहे. तिने मिलान, फ्लॉरेन्स, रोम, पॅरिस आणि डब्लिनला भेट दिली, वाटेत युथ हॉस्टेलमध्ये राहून.

वॉल्ड्रॉनचे पालक घाबरले होते, ती म्हणाली. ती पण होती, पण फक्त थोडक्यात.

"माझ्या पालकांनी निरोप घेतला तेव्हा सुमारे पाच मिनिटांचा एक मुद्दा होता आणि मी विमानात चढत होतो जिथे मी घाबरू लागलो," ती हसत म्हणाली. “पण मग मी असे होते, 'अरे, बरं.' आणि मग मी बरा होतो."

टिप्पण्या:

• किती उल्लेखनीय तरुण स्त्री! मला आशा आहे की औषध मंजूर होईल. जगाला मेघनसारख्या आणखी लोकांची गरज आहे.
• मेघन, मला वाटते की तुम्ही आणखी आश्चर्यकारक गोष्टी कराल! किती छान कथा आहे.
• मेघन छान आहे, किती छान वृत्ती आहे आणि मला आनंद आहे की औषध खूप चांगले काम करत आहे. या इमर्सन कॉलेजच्या विद्यार्थ्यासाठी आणखी बरीच उज्ज्वल वर्षे येण्याची शक्यता आहे!
• तू जा मुलगी!
• जा मुली!
• मेघन, तू एक विलक्षण तरुणी आहेस.
  मला आशा आहे की तुम्ही इमर्सनमध्ये शिकत असताना तुमचा बोस्टनमध्ये चांगला वेळ जाईल.
• किती सुंदर तरुणी! तिला अजून बरीच वर्षे यशाची आणि आनंदाची जावोत. औषधाने काय केले हे आश्चर्यकारक आहे. लेस्ली बर्न्स आणि प्रोजेरिया फाऊंडेशनला धन्यवाद!
• व्वा मेघन. आपण अविश्वसनीय आणि प्रेरणा आहात! तुम्हाला शुभेच्छा आणि इमर्सन आणि बोस्टनचा आनंद घ्या.
• मानवतेला कव्हर करण्याचा प्रयत्न करणाऱ्या ग्लोब लेखकांचे आणखी एक आभार!
• छान कथा, उत्तम तरुणी. व्वा!
• देव तुला आशीर्वाद देईल तरुण स्त्री!
• आपण आश्चर्यकारक आणि एक प्रेरणा आहात.
• तिला शास्त्रीय संगीत आणि पुनर्जागरण कला किती आवडते हे ऐकून मला आनंद झाला. आपल्या आजूबाजूला नजर टाकली तर आयुष्यात साजरे करण्यासारखे खूप काही आहे. तिच्या पुढील इटलीच्या सहलीसाठी येथे आहे!
• सुश्री वाल्ड्रॉनची प्रेरणादायी कथा आमच्यासोबत शेअर केल्याबद्दल मिस्टर सॉल्टझमन, धन्यवाद! आयुष्य पूर्ण जगण्याचा किती धडा आहे.
• मला खात्री आहे की आपण सर्वांनी तिला खूप प्रेम आणि खूप आयुष्य जगावे आणि आनंद मिळावा अशी इच्छा आहे! आणि जर मला तिला पाहण्याचा विशेषाधिकार मिळाला तर मी तिला सांगेन "तू खरोखर माझा नायक आहेस!"
• ही एक कथा आहे जी आपण सर्वांनी वाचली पाहिजे आणि अशा वेळी आपल्यासोबत ठेवली पाहिजे जेव्हा आपल्याला असे वाटते की आपल्याला कठीण आहे.
• माझी नेमकी तीच प्रतिक्रिया होती. ही तरुणी शक्ती, धैर्य आणि प्रतिष्ठेचे उदाहरण आहे.
• आणि आमच्या मुलांना आणि नातवंडांसह सामायिक करा. मेघन तू रॉक!
• रॉक ऑन, मेघन!
• मला सॅम आठवतो. एक चांगला तरुण, ज्याने त्याच्या उत्तीर्णतेने आपल्या समाजात आणि शाळेत एक छिद्र सोडले. त्याचे पालक प्रचंड लोक आहेत. त्यांचे सखोल नुकसान आणि ते ज्या प्रकारे सोडवायचे ते निवडत राहणे, हे एक मोठे कारण आहे की मेघन इमर्सनला उपस्थित राहण्यासाठी जगले. मला आशा आहे की तिला “लिटिल वुमन” चा सिक्वेल पाहायला मिळेल आणि सॅमसाठी रिकामी सीट वाचवेल.
• तू खूप प्रेरणादायी आहेस, मेघन! तुमच्या ड्राइव्ह आणि भविष्यातील उपलब्धी येथे आहे! आशा आहे की ग्लोब आपल्या कथेवरील अद्यतनांसह सुरू ठेवेल. औषध यशस्वी झाले आहे हे जाणून खूप आनंद झाला आणि पुढे अनेक वैद्यकीय प्रगतीची आशा आहे
• आणि मेघन टीमचे नेतृत्व करणाऱ्या वैद्यकीय आणि संशोधन व्यावसायिकांना देव आशीर्वाद देवो.
• जेव्हा ते स्वर्गात एकमेकांना भेटतात तेव्हा मेघनसाठी देवाचे "विशेष स्थान" असते.
• देव तिला आशीर्वाद देवो आणि तिला शुभेच्छा! मला आशा आहे की ती खूप काळ आमच्याबरोबर असेल. मला खात्री आहे की ती आश्चर्यकारक गोष्टी करेल.
• रिकामी सीट कधीही वाया घालवू नका. प्रेमाने भरा.
• हिरो.