Obrigado por nos ajudar a comemorar o aniversário de 19 anos de Meghan neste mês!

No dia 1º de março, a embaixadora da PRF, Meghan Waldron, completou 19 anos e comemoramos com March Madness 2020: Onde no mundo está Meghan Waldron? Compartilhamos fotos das viagens de Meghan e esperamos que elas tenham inspirado você a pensar sobre onde será sua próxima aventura quando pudermos viajar novamente.

Aqui está o artigo de Meghan na capa da O Globo de Boston:

Estudante de Emerson com progéria, doença que causa envelhecimento precoce, é encorajado por avanços médicos

Meghan Waldron é uma caloura de 18 anos da Emerson College que já viveu mais do que a maioria das pessoas com sua doença extraordinariamente rara. Ela está tomando um medicamento experimental para progeria que parece prolongar a vida de pessoas com a doença.

Por Jonathan Saltzman Equipe Globe, 22 de fevereiro de 2020, 14h32

Meghan Waldron é uma caloura no Emerson College com progeria, uma das doenças mais raras do mundo. SUZANNE KREITER/GLOBE STAFF

De muitas maneiras, a caloura da Emerson College, Meghan Waldron, parece com muitos estudantes de Boston. Ela adora o astro pop Ed Sheeran. Ela amou a versão mais recente do filme “Adoráveis Mulheres” e quer vê-lo mais 10 vezes. Ela se divertiu muito viajando sozinha pela Europa durante o verão, mas admitiu que seus pais estavam “provavelmente surtando”.

Ela também tem progeria, uma das doenças mais raras do mundo. O distúrbio genético fatal causa envelhecimento prematuro e foi identificado em apenas 169 crianças e jovens adultos vivos hoje em todo o mundo, embora pesquisadores estimem que cerca de 400 o tenham. A maioria das crianças com progeria morre de endurecimento das artérias, um assassino comum de idosos, com uma idade média de apenas 14 anos.

Waldron já viveu consideravelmente mais tempo ― ela faz 19 anos em 1º de março. Ela dá créditos ao lonafarnib, um medicamento experimental que ela toma desde 2007 em ensaios clínicos no Hospital Infantil de Boston. Uma empresa farmacêutica da Califórnia planeja concluir seu pedido de aprovação até 31 de março, com a esperança de uma decisão favorável da Food and Drug Administration até o final do ano. Seria o primeiro medicamento aprovado para a doença ultrarrara.

“Foi provado que ajuda a prolongar a vida”, disse Waldron, um nativo de Deerfield, recentemente enquanto tomava chocolate quente no Caffe Nero perto de Emerson. “Tenho quase 19 anos. A expectativa de vida é tecnicamente 14.” Um sorriso encantador iluminou seu rosto. “Parece que está fazendo um bom trabalho.”

Desde 2007, o Children's Hospital realizou quatro ensaios clínicos de lonafarnib. Waldron participou de todos os quatro, e os pesquisadores dizem que os resultados são encorajadores.

Talvez a descoberta mais convincente tenha sido um estudo publicado pelo Journal of the American Medical Association em 2018, que relatou que crianças com progéria que tomaram cápsulas de lonafarnibe duas vezes ao dia tiveram uma taxa de mortalidade drasticamente menor do que aquelas que não tomaram.

Após pouco mais de dois anos, uma em cada 27 crianças que tomaram lonafarnib, ou 3,7 por cento, morreu, em comparação com nove em 27 que não o tomaram, ou 33 por cento, de acordo com o artigo de uma equipe de pesquisadores da Progeria Research Foundation, Brown University e Children's Hospital. Lonafarnib pareceu retardar a progressão da doença cardiovascular, embora tenha tido pouco ou nenhum efeito em outros sintomas, incluindo articulações rígidas, crescimento atrofiado, pele enrugada e perda de gordura corporal e cabelo.

“Os dados parecem fantásticos”, disse a Dra. Leslie Gordon, autora principal do estudo JAMA e diretora médica e cofundadora da Progeria Research Foundation, a organização sem fins lucrativos sediada em Peabody que financiou os testes. “Você tem uma doença infantil fatal sem tratamento, e você demonstrou um benefício de sobrevivência.”

Para Gordon, professor de medicina pediátrica na faculdade de medicina de Brown que atende no Hospital Infantil de Boston e no Hospital Infantil Hasbro em Providence, a busca para tratar a progéria é profundamente pessoal.

Seu filho, Sam Berns, um aluno do segundo ano da Foxborough High School, morreu de progeria em 2014, aos 17 anos. Assim como Waldron, ele começou a tomar lonafarnib em 2007 nos testes clínicos. Um ávido fã de esportes que tocava caixa na banda marcial da Foxborough High School, ele foi o tema do documentário da HBO de 2013, “Life According to Sam”.

Gordon nunca tinha ouvido falar de progeria quando Sam, sua única filha, foi diagnosticada com ela aos 22 meses. Desde então, ela se tornou uma autoridade. Em 2003, ela estava na equipe de pesquisa liderada pelo Dr. Francis S. Collins, diretor do National Institutes of Health, que descobriu o gene defeituoso que causa a doença. Ela foi cofundadora da fundação progeria com seu marido e irmã.

A mutação genética que causa a progeria resulta em uma superabundância da proteína progerina. Um acúmulo de progerina ocorre dentro de uma célula no envelhecimento normal, mas a taxa de acúmulo é dramaticamente acelerada em crianças com a doença. A progeria não tem efeito no intelecto de uma criança, como qualquer um que conheça Waldron — que fez uma aula de Colocação Avançada em história europeia no ensino médio e fala sobre Michelangelo — pode dizer em um instante.

O lonafarnib foi originalmente desenvolvido pela gigante farmacêutica Merck como um tratamento potencial para o câncer. Mas pesquisadores descobriram que ele pode reverter uma anormalidade em células de camundongos de laboratório com progeria. A Merck o licenciou para a Eiger BioPharmaceuticals, uma pequena fabricante de medicamentos em Palo Alto, Califórnia. David Cory, presidente-executivo da Eiger, diz que a empresa contratou um diretor comercial e um vice-presidente de assuntos médicos em antecipação à aprovação do FDA.

Pesquisadores estão trabalhando em outros tratamentos potenciais, incluindo um que tem como alvo a raiz genética da doença. David Liu, um professor de química afiliado ao Broad Institute, Harvard University e Howard Hughes Medical Institute, anunciou recentemente que ele e uma equipe de cientistas usaram uma nova forma de edição de genoma para corrigir a mutação de DNA que causou o distúrbio em camundongos, estendendo suas vidas.

Waldron, que atua como "embaixadora" da fundação progeria, disse que foi diagnosticada com a doença quando tinha cerca de 2 anos. Sua mãe, uma governanta em uma casa de repouso, e seu pai, um empreiteiro de energia solar, estavam preocupados porque ela não estava crescendo ou ganhando peso, e seu cabelo estava caindo.

Waldron disse que percebeu que tinha progéria quando era adolescente, quando acessou o site da fundação e viu fotos de crianças parecidas com ela.

“Obviamente, eu sabia que era diferente antes disso”, ela disse. “Mas não era uma coisa de consciência de que eu-tenho-progeria até um certo ponto.”

A doença dificilmente a deteve. Ela correu para as equipes de cross-country e atletismo na Frontier Regional High School pública em Deerfield. Ela tocou violino na orquestra da escola de ensino fundamental e violoncelo na orquestra da escola de ensino médio.

Ela conheceu cerca de uma dúzia de outras crianças com progéria de todo o país em fins de semana em família no acampamento sem fins lucrativos Hole in the Wall Gang Camp, em Connecticut, para crianças gravemente doentes e suas famílias.

Quando começou a considerar faculdades, Waldron disse que não tinha interesse em estudar em Boston. Mas ela se apaixonou pela cidade em uma visita a Emerson.

“Você pode andar pela rua ou pegar um trem e ir a qualquer lugar”, ela disse, citando o North End como um de seus lugares favoritos.

“Tenho grandes amigos”, ela acrescentou. “Sempre tive.”

Emerson fez várias acomodações para ela. Por exemplo, a faculdade fornece um banco para ela descansar os pés quando se senta em uma mesa em suas quatro aulas. A alça do guarda-roupa dela no dormitório foi abaixada para que ela pudesse alcançá-la mais facilmente.

Meghan Waldron SUZANNE KREITER/EQUIPE DO GLOBO

Waldron diz que geralmente se sente bem, apesar dos problemas nas articulações. Ela deslocou o ombro direito quatro vezes ao fazer tarefas comuns, como alcançar um interruptor de luz.

Nada disso diminuiu seu espírito aventureiro.

“Meghan tem uma personalidade muito forte. Ela é motivada”, disse seu pai, Bill Waldron, em um vídeo postado no ano passado na página do Facebook da fundação progeria. “Não acho que ela preste atenção ao fato de que tem progeria.”

De fato, depois de se formar no ensino médio em junho, ela viajou sozinha pela Europa por um mês. A atração inicial foi ver Anne-Marie, uma cantora e colaboradora ocasional de Ed Sheeran, se apresentar em Londres. Mas Waldron decidiu que também queria experimentar a arte renascentista. Ela visitou Milão, Florença, Roma, Paris e Dublin, ficando em albergues da juventude ao longo do caminho.

Os pais de Waldron estavam nervosos, ela disse. Ela também estava, mas apenas brevemente.

“Teve um momento de cerca de cinco minutos quando meus pais se despediram e eu estava entrando no avião em que comecei a surtar”, ela disse, rindo. “Mas então eu fiquei tipo, 'Ah, bem.' E então eu fiquei bem.”

Comentários:

• Que jovem mulher extraordinária! Espero que o medicamento seja aprovado. O mundo precisa de mais pessoas como Meghan.
• Meghan, tenho a sensação de que você fará coisas ainda mais incríveis! Que história maravilhosa.
• Meghan é incrível, que atitude ótima e estou feliz que a medicação esteja funcionando tão bem. Muitos anos brilhantes pela frente para esta aluna do Emerson College!
• Vai fundo, garota!
• Vai, garota!
• Meghan, você é uma jovem mulher fantástica.
  Espero que você se divirta muito em Boston enquanto estuda na Emerson.
• Que jovem mulher adorável! Que ela tenha muitos mais anos de sucesso e felicidade. É incrível o que a medicação fez. Parabéns a Leslie Berns e à Progeria Foundation!
• UAU Meghan. Você é incrível e uma inspiração! Muitas felicidades para você e aproveite Emerson e Boston.
• Mais um agradecimento aos escritores do Globe que se esforçam para cobrir a humanidade!
• Ótima história, ótima jovem. Uau!
• Deus te abençoe, moça!
• Você é incrível e uma inspiração.
• Fiquei feliz em ouvir o quanto ela gosta de música clássica e arte renascentista. Há muito o que celebrar na vida se apenas olharmos ao nosso redor. Aqui vai para sua próxima viagem à Itália!
• Obrigado, Sr. Saltzman, por compartilhar a história inspiradora da Sra. Waldron conosco! Que lição sobre viver a vida ao máximo.
• Tenho certeza de que todos nós desejamos a ela muito amor e muito mais vida para viver e aproveitar! E se eu tiver o privilégio de vê-la, direi a ela "você é realmente minha heroína!"
• Esta é uma história que todos nós deveríamos ler e guardar conosco para aqueles momentos em que sentimos que estamos passando por momentos difíceis.
• Eu tive exatamente a mesma reação. Esta jovem é um exemplo de força, coragem e dignidade.
• E compartilhar com nossos filhos e netos. Meaghan, você arrasa!
• Arrase, Meghan!
• Lembro-me de Sam. Um bom rapaz que deixou um buraco em sua comunidade e escola com sua morte. Seus pais são pessoas tremendas. A perda profunda deles, e a maneira como eles continuam a escolher lidar com isso, é um grande motivo pelo qual Meghan viveu para frequentar a Emerson. Espero que ela consiga ver a sequência de "Adoráveis Mulheres" e guarde um assento vazio para Sam.
• Você é tão inspiradora, Meghan! Um brinde à sua motivação e conquistas futuras! Espero que o Globe continue com atualizações sobre sua história. Fico feliz em saber que o medicamento foi bem-sucedido e espero por muitos outros avanços médicos no futuro.
• E que Deus abençoe os profissionais médicos e de pesquisa que comandam a Equipe Meghan.
• Deus tem um “lugar especial” para Meghan quando eles se encontrarem no céu.
• Deus a abençoe e votos de felicidades para ela! Espero que ela fique conosco por muito tempo. Tenho certeza de que ela fará coisas incríveis.
• Nunca desperdice um assento vazio. Preencha-o com amor.
• Herói.