A PRF anuncia parceria de fabricação com a Forge Biologics para avançar na terapia gênica da progeria!

A PRF firmou um acordo de fabricação com Forge Biologics para produzir SamPro-2 – Terapia experimental de edição genética da PRF, desenvolvida para corrigir a mutação genética que causa a Progeria.

Este é um passo decisivo rumo aos ensaios clínicos de terapia genética para a progeria.

O que é o SamPro-2?

SamPro-2 é uma terapia de edição genética da PRF, desenvolvida para corrigir a mutação em uma única letra do DNA que causa a Progeria.

O DNA é o manual de instruções do corpo. Em crianças e jovens adultos com Progeria, uma única letra nesse manual está errada – há um “T” onde deveria ser um “C”. Essa alteração de uma única letra leva à produção de uma proteína tóxica chamada progerina, que causa a doença.

O SamPro-2 foi desenvolvido para corrigir esse erro — alterando permanentemente o “T” de volta para um “C” — com o objetivo de interromper a doença dentro das células do corpo, em sua origem.

Por que a PRF escolheu a Forge para fabricar o SamPro-2?

Antes que qualquer terapia genética possa ser administrada a uma pessoa, ela deve ser:

• Fabricado em instalações altamente especializadas e ultralimpas.
• Produzido de acordo com as rigorosas normas de Boas Práticas de Fabricação atuais (cGMP).
• Testado repetidamente quanto à segurança, pureza e consistência.
• Preparado para revisão regulatória da FDA dos EUA

A Forge Biologics é líder na fabricação de terapia gênica. Sua experiência nos ajudará a levar o SamPro-2 da fase de pesquisa laboratorial inovadora para os ensaios clínicos em crianças e jovens adultos com Progeria.

A fabricação é a ponte entre a descoberta e o tratamento.

Essa parceria constrói essa ponte.

A Equipe do Gene Progeria

A PRF e seus colaboradores, conhecidos coletivamente como Equipe de Genes da Progeria, criaram o SamPro-2. A Equipe de Genes da Progeria reúne líderes internacionalmente reconhecidos em genética, medicina clínica e inovação biomédica, todos motivados por um compromisso compartilhado de encontrar a cura para a Progeria.

Francis S. Collins, MD, PhD
Consultor Sênior de Pesquisa da PRF e ex-Diretor dos Institutos Nacionais de Saúde, que liderou o Projeto Genoma Humano — uma das conquistas científicas mais significativas de nosso tempo — e ajudou a introduzir a genética na era moderna.

Dr. Leslie Gordon, PhD
Cofundadora e Diretora Médica da PRF; a maior especialista mundial em Progeria e uma força motriz por trás de cada grande avanço na área. A Dra. Gordon também é mãe de Sam, cuja vida inspirou a criação da PRF e continua a impulsionar sua urgência.

David R. Liu, PhD
Richard Merkin é professor e diretor do Instituto Merkin para Tecnologias Transformadoras em Saúde do Broad Institute do MIT e Harvard. O Dr. Liu é um pioneiro mundialmente reconhecido em edição genética e um líder internacional no desenvolvimento de tecnologias de edição de bases que estão remodelando a medicina moderna.

O falecido Sammy Basso, MS
Cientista, defensor e membro extraordinário da comunidade global da Progeria. O intelecto, a coragem e o compromisso inabalável de Sammy com o avanço da pesquisa continuam a inspirar e guiar este trabalho. Sammy foi embaixador internacional da PRF. Ele e sua família criaram a Associazione Italiana Progeria Sammy Basso (AIPro.Sa.B.) para ajudar a encontrar a cura para a Progeria.

Por que este é um ponto de virada

Para as famílias, isso representa um avanço concreto.

Para os doadores, este é o impacto do seu investimento em ciência ousada.

Para a comunidade mais ampla de doenças raras, isso representa um dos esforços mais avançados até o momento para corrigir uma doença pediátrica fatal e multissistêmica em sua origem genética.

Ainda temos muito trabalho pela frente. Mas este é um grande passo em frente. E cada passo nos aproxima da nossa visão: Um mundo onde todas as crianças com Progeria sejam curadas.

Leia o comunicado de imprensa aqui.