PRF a conclu un accord de fabrication avec Forge Biologics produire SamPro-2 – La thérapie expérimentale de modification génétique de PRF, conçue pour corriger la mutation génétique responsable de la progéria.
Il s'agit d'une étape déterminante vers les essais cliniques de thérapie génique pour la progéria.
Qu'est-ce que SamPro-2 ?
SamPro-2 est une thérapie de modification génétique de PRF conçue pour corriger la mauvaise orthographe d'une seule lettre d'ADN qui cause la progéria.
L'ADN est le manuel d'instructions du corps. Chez les enfants et les jeunes adultes atteints de progéria, une seule lettre de ce manuel est erronée : un “ T ” remplace un “ C ”. Cette substitution d'une seule lettre entraîne la production d'une protéine toxique appelée progérine, responsable de la maladie.
SamPro-2 est conçu pour corriger cette erreur — en transformant définitivement le “ T ” en “ C ” — dans le but d'arrêter la maladie à la source, au sein même des cellules de l'organisme.
«L'ère de la thérapie génique pour la progéria est arrivée. Nous espérons que SamPro-2 offrira aux enfants et aux jeunes adultes atteints de progéria la vie plus longue et plus saine qu'ils méritent. Nous sommes extrêmement reconnaissants de collaborer avec Forge Biologics, dont l'expertise en matière de fabrication est essentielle pour faire passer ces travaux du laboratoire aux essais cliniques..”
Leslie Gordon, MD, Ph.D., cofondatrice et directrice médicale de PRF et mère de Sam Berns, atteint de progéria
Pourquoi PRF a choisi Forge pour fabriquer le SamPro-2
Avant toute thérapie génique pouvant être administrée à une personne, celle-ci doit être :
- Fabriqué dans des installations ultra-propres et hautement spécialisées
- Fabriqué selon les normes strictes actuelles de bonnes pratiques de fabrication (BPF).
- Testé à plusieurs reprises pour garantir la sécurité, la pureté et la constance
- Préparé pour l'examen réglementaire de la FDA américaine
Forge Biologics est un chef de file dans la fabrication de thérapies géniques. Son expertise nous aidera à faire passer SamPro-2 des avancées scientifiques majeures en laboratoire aux essais cliniques pour les enfants et les jeunes adultes atteints de progéria.
La fabrication constitue le pont entre la découverte et le traitement.
Ce partenariat jette ce pont.
«Derrière chaque programme de ce type se cachent des patients et leurs familles qui attendent depuis longtemps des progrès. La Fondation pour la recherche sur la progéria et son équipe de génétique ont fait preuve d'un dévouement exceptionnel pour faire progresser la science, et nous sommes honorés de collaborer avec elles. Chez Forge, nous apportons le même niveau d'attention, d'expertise et de rigueur technique à notre production, contribuant ainsi à l'avancement de ce programme pour les patients.”
~John Maslowski, président et directeur général de Forge Biologics
L'équipe génétique de la progéria
La PRF et ses collaborateurs, collectivement connus sous le nom de Progeria Gene Team, ont créé SamPro-2. La Progeria Gene Team réunit des leaders internationalement reconnus en génétique, en médecine clinique et en innovation biomédicale, tous animés par un engagement commun : trouver un remède à la progéria.
Dr Francis S. Collins, Ph. D.
Conseiller principal en recherche auprès de la PRF et ancien directeur des National Institutes of Health, il a dirigé le projet du génome humain — l'une des réalisations scientifiques les plus importantes de notre époque — et a contribué à faire entrer la génétique dans l'ère moderne.
Dr Leslie Gordon, Ph. D.
Cofondatrice et directrice médicale de PRF, experte mondiale de la progéria, elle est à l'origine de toutes les avancées majeures dans ce domaine. Le Dr Gordon est également la mère de Sam, dont la vie a inspiré la création de PRF et continue d'alimenter son engagement.
David R. Liu, Ph. D.
Richard Merkin est professeur et directeur de l'Institut Merkin pour les technologies transformatrices en santé au Broad Institute du MIT et de Harvard. Le Dr Liu est un pionnier mondialement reconnu de l'édition génique et un chef de file international dans le développement des technologies d'édition de base qui révolutionnent la médecine moderne.
Le regretté Sammy Basso, MS
Scientifique, militant et membre exceptionnel de la communauté mondiale de la progéria, Sammy Basso a toujours été une source d'inspiration et un guide précieux pour la recherche. Son intelligence, son courage et son engagement indéfectible envers l'avancement de la recherche continuent de faire progresser ce travail. Sammy était l'ambassadeur international de la PRF. Avec sa famille, il a créé l'Associazione Italiana Progeria Sammy Basso (AIPro.Sa.B.) afin de contribuer à la recherche d'un traitement contre la progéria.
Pourquoi il s'agit d'un tournant
Pour les familles, cela représente un élan concret.
Pour les donateurs, voici l'impact de votre investissement dans une science audacieuse.
Pour la communauté plus large des maladies rares, cela représente l'un des efforts les plus avancés à ce jour pour corriger une maladie pédiatrique multisystémique mortelle à sa source génétique.
Il nous reste encore beaucoup de travail à accomplir. Mais c'est un grand pas en avant. Et chaque pas nous rapproche de notre vision. Un monde où chaque enfant atteint de progéria est guéri.
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