PRF ha stipulato un accordo di produzione con Forge Biologics produrre SamPro-2 – La terapia sperimentale di editing genetico della PRF è stata progettata per correggere la mutazione genetica che causa la Progeria.
Si tratta di un passo decisivo verso la sperimentazione clinica della terapia genica contro la Progeria.
Che cos'è SamPro-2?
SamPro-2 è la terapia di editing genetico della PRF progettata per correggere l'errore di ortografia di una singola lettera del DNA che causa la progeria.
Il DNA è il manuale di istruzioni del corpo. Nei bambini e nei giovani adulti affetti da Progeria, una sola lettera in quel manuale è sbagliata: c'è una "T" che dovrebbe essere una "C". Questa singola lettera alterata porta alla produzione di una proteina tossica chiamata progerina, che causa la malattia.
SamPro-2 è stato progettato per correggere questo errore, riportando in modo permanente la "T" a una "C", con l'obiettivo di fermare la malattia all'interno delle cellule del corpo alla radice.
“L'era della terapia genica per la Progeria è iniziata. La nostra speranza è che SamPro-2 possa offrire ai bambini e ai giovani adulti affetti da Progeria la vita più lunga e sana che meritano. Siamo estremamente grati di collaborare con Forge Biologics, la cui competenza produttiva è essenziale per portare questo lavoro dal laboratorio alla sperimentazione clinica..”
~Leslie Gordon, MD, Ph.D., co-fondatrice e direttrice medica di PRF e madre di Sam Berns, affetto da Progeria
Perché PRF ha scelto Forge per produrre SamPro-2
Prima che una terapia genica possa essere somministrata a una persona, questa deve essere:
- Prodotto in strutture altamente specializzate e ultra-pulite
- Prodotto secondo i rigorosi standard attuali delle buone pratiche di fabbricazione (cGMP)
- Testato ripetutamente per sicurezza, purezza e consistenza
- Preparato per la revisione normativa della FDA statunitense
Forge Biologics è leader nella produzione di terapie geniche. La loro competenza ci aiuterà a portare SamPro-2 dalla scienza di laboratorio rivoluzionaria alla sperimentazione clinica per bambini e giovani adulti affetti da Progeria.
La produzione è il ponte tra la scoperta e la cura.
Questa partnership costruisce quel ponte.
“Dietro ogni programma come questo ci sono pazienti e famiglie che hanno atteso a lungo i progressi. La Progeria Research Foundation e il suo Gene Team hanno dimostrato una dedizione straordinaria al progresso di questa scienza e siamo onorati di collaborare con loro. In Forge, apportiamo lo stesso livello di cura, competenza e rigore tecnico al nostro lavoro di produzione, contribuendo a far progredire questo programma per i pazienti."”
~John Maslowski, presidente e amministratore delegato di Forge Biologics
Il team del gene della progeria
PRF e i suoi collaboratori, noti collettivamente come Progeria Gene Team, hanno creato SamPro-2. Il Progeria Gene Team riunisce leader riconosciuti a livello internazionale nei campi della genetica, della medicina clinica e dell'innovazione biomedica, tutti accomunati dall'impegno comune di trovare una cura per la Progeria.
Dott. Francis S. Collins, dottore in medicina e chirurgia
Consulente senior di ricerca del PRF ed ex direttore dei National Institutes of Health, ha guidato il Progetto Genoma Umano, una delle conquiste scientifiche più significative del nostro tempo, e ha contribuito a far entrare la genetica nell'era moderna.
Dott. Leslie Gordon, dottore in medicina e chirurgia
Co-fondatrice e Direttrice Medica del PRF; massima esperta mondiale di Progeria e forza trainante dietro ogni importante scoperta nel campo. La Dott.ssa Gordon è anche la madre di Sam, la cui vita ha ispirato la creazione del PRF e continua ad alimentarne l'urgenza.
Dott. David R. Liu
Professore Richard Merkin e Direttore del Merkin Institute for Transformative Technologies in Healthcare presso il Broad Institute del MIT e di Harvard, il Dott. Liu è un pioniere riconosciuto a livello mondiale nell'editing genetico e un leader internazionale nello sviluppo di tecnologie di editing genetico che stanno rimodellando la medicina moderna.
Il defunto Sammy Basso, MS
Scienziato, sostenitore e membro straordinario della comunità globale della Progeria. L'intelletto, il coraggio e l'impegno incrollabile di Sammy nel promuovere la ricerca continuano a ispirare e guidare questo lavoro. Sammy è stato ambasciatore internazionale della PRF. Sammy e la sua famiglia hanno fondato l'Associazione Italiana Progeria Sammy Basso (AIPro.Sa.B.) per contribuire a trovare una cura per la Progeria.
Perché questo è un punto di svolta
Per le famiglie si tratta di uno slancio tangibile.
Per i donatori, questo è l'impatto del vostro investimento in una scienza audace.
Per la più ampia comunità delle malattie rare, questo rappresenta uno degli sforzi più avanzati finora compiuti per correggere una malattia multisistemica, pediatrica e fatale alla sua origine genetica.
Abbiamo ancora molto lavoro da fare. Ma questo è un grande passo avanti. E ogni passo ci avvicina alla nostra visione: Un mondo in cui ogni bambino affetto da Progeria guarisca.
Italian 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu