Прогерия
Краткие факты
PRF В ЦИФРАХ
По состоянию на 31 декабря 2025 года
- Выявлено 213* детей/молодых людей, страдающих прогерией и прогероидными ламинопатиями, в 51 стране.
- *У 155 из этих детей/молодых людей диагностирован синдром Хатчинсона-Гилфорда (HGPS, или прогерия), а у остальных 58 — прогероидные ламинопатии.
- Клинические испытания препарата от прогерии, финансируемые PRF: 5
- Профинансировано: 85 грантов на общую сумму 19,3 млн. трлн ...
- Клеточные линии в банке клеток и тканей PRF: 211
- Дети в медицинской и исследовательской базе данных PRF: 224
- Международные научные конференции по прогерии: 15
- Количество языков, на которые переведены программные и медицинские материалы PRF: 37
Миссия
Открыть методы лечения и излечения прогерии Хатчинсона-Гилфорда и связанных с ней возрастных заболеваний, включая болезни сердца.
Что такое прогерия?
Прогерия, также известная как синдром прогерии Хатчинсона-Гилфорда (HGPS), является редким, фатальным генетическим заболеванием «быстрого старения» у детей. Без лечения лонафарнибом (Зокинви) все дети с прогерией умирают от той же болезни сердца, которая поражает миллионы нормально стареющих взрослых (атеросклероз), но в среднем в возрасте всего 14,5 лет. Примечательно, что их интеллект не затронут, и, несмотря на значительные физические изменения в их молодых телах, эти необыкновенные дети умны, смелы и полны жизни.
Для получения более подробной информации о причине прогерии нажмите здесь здесь посмотреть краткий обзорный видеоролик, озвученный доктором Лесли Гордоном, взятый из Жизнь по Сэму (2013).
О ПРФ
Фонд исследований прогерии (PRF) был основан в 1999 году Доктора Лесли Гордон и Скотт Бернс, родители ребенка с прогерией, а также многие преданные друзья и родственники, которые увидели необходимость в создании ресурса для медицинских исследований для врачей, пациентов и семей, страдающих прогерией. С тех пор PRF является движущей силой в открытии гена прогерии и создании первого в истории лекарственного препарата для лечения прогерии. PRF разработала программы и услуги для оказания помощи людям, затронутым прогерией, и ученым, проводящим исследования прогерии. Сегодня PRF — единственная некоммерческая организация, полностью посвященная поиску методов лечения и лекарства от прогерии. PRF считается ярким примером успешной организации, занимающейся трансляционными исследованиями, которая всего за 13 лет прошла путь от создания гена до его открытия и создания первого в истории лекарственного препарата.
Общий доход
С 1999 года по 31 декабря 2025 года
С 1999 года по 31 декабря 2025 года
Более 80% годовых расходов PRF постоянно направляются на его программы и услуги, что является одним из факторов, позволивших нам десять лет подряд получать заветный рейтинг 4 звезды от Charity Navigator.
Поддержка, которую мы получили, сделала возможным открытие гена Progeria, клинические испытания Progeria и все наши другие выдающиеся достижения. С помощью нынешних и новых сторонников мы воля выиграть эту гонку со временем и найти лечение и лекарство для этих особенных детей. Более того, открытия в лечении прогерии могут также помочь миллионам людей с сердечными заболеваниями и всему стареющему населению.
Программы и услуги PRF
Первая в истории прогерия Клинические испытания лекарственных препаратов и лечение
Спонсируемые PRF клинические испытания лекарственных препаратов объединяют детей со всего мира для получения перспективных методов лечения, которые могут помочь облегчить течение заболевания и продлить жизнь детей с прогерией.
В 2020 году произошло историческое событие: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило лонафарниб (торговое название Zokinvy™), ингибитор фарнезилтрансферазы (FTI), в качестве первого в истории средства для лечения прогерии и прогероидной ламинопатии. Было показано, что лонафарниб улучшает многие аспекты заболевания, включая жизненно важную сосудистую систему, и увеличивает среднюю продолжительность жизни на 4,3 года. Для получения дополнительной информации об этой замечательной новости, нажмите здесь. здесь.
В 2016 году PRF инициировала исследование двух препаратов, добавив эверолимус, в надежде, что эти два препарата вместе будут даже более эффективными, чем лонафарниб по отдельности. Это замечательные шаги вперед на пути к поиску лекарства.
Давайте найдем лекарство!
Международный реестр прогерии
Поддерживает централизованную информацию о детях и семьях, живущих с прогерией. Это обеспечивает быстрое распространение любой новой информации, которая может принести пользу детям.
Банк клеток и тканей
Банк PRF предоставляет исследователям генетический и биологический материал от пациентов с прогерией и их семей, чтобы можно было проводить исследования прогерии и других заболеваний, связанных со старением, чтобы приблизить нас к излечению. PRF собрал впечатляющие 214 линий клеток от больных детей и членов их семей по всему миру, включая 10 линий индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC).
Медицинская и исследовательская база данных
База данных представляет собой централизованный набор медицинской информации от пациентов с прогерией по всему миру. Данные тщательно анализируются, чтобы помочь нам лучше понять прогерию и разработать рекомендации по лечению. В 2010 году этот анализ внес вклад в комплексное руководство по здравоохранению PRF по прогерии, направленное на оптимизацию качества жизни. Руководство доступно на английском, испанском и португальском, русском и итальянском языках.
Диагностическое тестирование
Эта программа была разработана в связи с открытием гена в 2003 году, чтобы дети, их семьи и медицинские работники могли получить окончательный научный диагноз. Это может привести к более ранней диагностике, меньшему количеству ошибочных диагнозов и раннему медицинскому вмешательству для обеспечения лучшего качества жизни детей.
Научные семинары по прогерии
- Фонд PRF организовал 14 научных конференций, которые собрали ученых и врачей со всего мира для обмена опытом и передовыми научными данными. Эти семинары способствуют сотрудничеству в борьбе с этим разрушительным заболеванием.
Гранты на исследования
Благодаря экспертной оценке нашего добровольного Комитета медицинских исследований, PRF финансировал проекты по всему миру, которые привели к важным открытиям в области прогерии, заболеваний сердца и старения. Исследовательская программа PRF была обновлена по состоянию на сентябрь 2018 года, чтобы отразить текущие потребности в исследованиях в области прогерии, старения и заболеваний сердца.
Публикации и исследования
Как клинические, так и фундаментальные ученые использовали гранты PRF, клетки и ткани, а также базу данных; их открытия опубликованы в первоклассных научных журналах. Среднегодовое количество научных публикаций по прогерии с 2002 года более чем в 20 раз превышает количество публикаций за предыдущие 50 лет!
Программа перевода PRF
На связи с миром. Благодаря своему заметному глобальному присутствию PRF устраняет барьеры в общении для пациентов и их семей по всему миру. Эта инициатива успешно перевела программу PRF и материалы по медицинской помощи на 38 языков.
Осведомленность общественности
Наш сайт предоставляет доступ к последней информации об исследованиях прогерии и поддержку семьям. Через Фейсбук, ТикТок, Инстаграм, Ютуб, LinkedIn, и других медиа, прямой охват PRF в социальных сетях составляет более 1 миллиона. История PRF появилась на CNN, ABC News, Primetime, Dateline, The Katie Couric Show, NPR, The Associated Press и The Today Show, в журналах Time и People, The New York Times, The Wall Street Journal и многих других популярных СМИ. Кроме того, отмеченный наградами фильм HBO 2013 года Жизнь по Сэму повысил осведомленность уникальным и вдохновляющим образом. PRF также управляет Найдите детей, глобальная информационная кампания по поиску детей с прогерией по всему миру, чтобы они могли получить уникальную помощь, в которой нуждаются.
Кто есть кто в PRF?
Одри Гордон, эсквайр.
Президент и исполнительный директор
Тесно сотрудничая с Советом директоров, должностными лицами, персоналом и волонтерами, г-жа Гордон отвечает за повседневное управление и обеспечение финансового роста и разработки программ Фонда исследований прогерии.
Лесли Гордон, доктор медицины, доктор философии
Медицинский директор
Доктор Гордон стала соучредителем PRF вместе с друзьями и семьей после того, как ее сыну Сэму поставили диагноз прогерия. Доктор Гордон курирует исследовательские программы PRF и является сопредседателем клинических испытаний препаратов для лечения прогерии. Она является доцентом кафедры педиатрических исследований в Медицинской школе Уоррена Альперта Университета Брауна и Детской больнице Хасбро в Провиденсе, Род-Айленд, а также штатным научным сотрудником Детской больницы Бостона и Медицинской школы Гарварда.
Скотт Д. Бернс, доктор медицины, магистр общественного здравоохранения, член Американской академии педиатрии
Председатель совета директоров
Доктор Бернс, отец Сэма, является соучредителем Фонда исследований прогерии и занимает должность председателя совета директоров. Он — сертифицированный педиатр и клинический профессор педиатрии в Медицинской школе им. Альперта при Университете Брауна.
Недавно он ушел в отставку с поста президента и генерального директора Национального института качества здоровья детей, независимой некоммерческой организации, работающей над улучшением здоровья детей.
Карлос Луис Силва
Посол ПРФ
Карлос является молодежным послом PRF, делясь уникальным опытом своего пути борьбы с прогерией через различные медиа-ресурсы. Диагноз «прогерия» ему поставили в 4 года, и он всегда тяготел к игрушкам, связанным со строительством и конструированием. Карлос известен своей невероятной добротой и умом, он всегда дарит людям улыбки своей теплотой и юмором. Сегодня он учится в 9 классе частной школы в Кембридже, штат Массачусетс, где его любимые предметы — естественные науки и история, и он планирует получить высшее образование по естественнонаучному или юридическому направлению. Карлос всегда отличался очень смелым и сильным характером, упорно работал над всем, за что брался, и никогда не отказывался от своих мечтаний.
Зарегистрироваться
для нашего
Обновления!
Вместе мы
ВОЛЯ
найдите лекарство!
Russian 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu