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Klinische Versuche &

Managed Access-Programm

 

Lonafarnib Managed Access Program: Ein weiterer Weg zum globalen Zugang

Im August 2019 startete Eiger BioPharmaceuticals, Hersteller von Lonafarnib, das Lonafarnib Managed Access Program (MAP). MAP ermöglicht berechtigten Kindern und jungen Erwachsenen mit Progerie und progeroiden Laminopathien, Lonafarnib über ihre örtlichen Ärzte in Ländern zu erhalten, in denen MAP angeboten werden darf.

Wenn Ärzte ihre Patienten für dieses Programm anmelden möchten, senden Sie bitte eine E-Mail an das Medicine Access-Team von Clinigen unter medicineaccess@clinigengroup.com oder rufen Sie + 44 (0) 1932 824123 an.

Klinische Arzneimittelstudien zu Progeria: Hintergrund

Klinische Progeria-Arzneimittelstudien sind die beste Hoffnung für Kinder mit Progeria. Sie testen potenzielle Behandlungen, die es ihnen ermöglichen, ein längeres und gesünderes Leben zu führen. Diese Studien sind das Ergebnis jahrelanger Forschung, die sich darauf konzentriert, welche Medikamente oder Kombinationen von Medikamenten die Kinder behandeln und heilen.

Seit wir PRF 1999 gründeten und es keine Ressourcen für diese Kinder gab, haben wir uns von der völligen Unklarheit über die Genfindung, die ersten klinischen Progeria-Studien bis hin zur allerersten von der FDA zugelassenen Behandlung namens Lonafarnib entwickelt – alles in einem Tempo praktisch unbekannt in der wissenschaftlichen Gemeinschaft. Und während wir dieser Handvoll Kinder helfen, hat die Verbindung von Progeria zu häufigen Herzkrankheiten und dem Altern enorme Auswirkungen auf uns alle.

Was kommt als nächstes für Behandlungen und Heilung? 

 


Kickstart einer neuen klinischen Arzneimittelstudie: Die Vorbereitungen für die Progerinin-Studie haben begonnen!

PRF hofft, in Zusammenarbeit mit dem in Korea ansässigen Studiensponsor PRG Science & Technology (PRG S&T) bald eine brandneue klinische Studie mit einem Medikament namens Progerinin starten zu können. Laborergebnisse zeigen, dass dieses Arzneimittel in Kombination mit Lonafarnib möglicherweise wirksamer ist als Lonafarnib allein. PRF finanzierte die Laborarbeiten, die zur Gründung von PRG S&T und seiner Entwicklung von Progerinin führten. Die Vorbereitungsarbeiten im Boston Children's Hospital haben begonnen, in der Erwartung, in den kommenden Monaten Kinder aus der ganzen Welt dazu zu bringen, sich für diese Studie anzumelden. Wir freuen uns sehr über den Start einer neuen Studie mit einem so vielversprechenden Medikament und freuen uns darauf, Ihnen weitere Einzelheiten mitzuteilen, sobald diese verfügbar sind.

PRF-Mitbegründerin und Geschäftsführerin Audrey Gordon besiegelt im Juni den Deal mit Dr. Bum-Joon Park von PRG S&T, um die Vorversuchsarbeiten voranzutreiben.

RNA-Therapie: Arzneimittelverwaltung Machbarkeitsstudie hat begonnen!

PRF hat die ersten Schritte unter Einbeziehung des Patienten in Richtung einer klinischen Studie zur RNA-Therapie unternommen – SO aufregend!

Hintergrund: Im Januar 2021 haben wir darüber berichtet bahnbrechende Erkenntnisse in der RNA-Therapeutik, wobei diese Therapie hemmte die Produktion von RNA, die für das die Progerie-Krankheit verursachende Protein Progerin kodiert. Die Studie* unter der Leitung von Dr. Francis Collins, Wissenschaftsberater des Weißen Hauses und ehemaliger Direktor der National Institutes of Health (NIH), ergab, dass Progeria-Mäuse mit einem Medikament namens SRP-2001 behandelt wurden reduzierte die schädliche Progerin-mRNA- und Proteinexpression in Blutgefäßensowie in anderen Geweben. Die Blutgefäße waren stärker und die Mäuse zeigten eine erhöhtes Überleben von über 60% im Vergleich zu unbehandelten Mäusen. Somit wurde die Arbeit mit dieser vielversprechenden Therapie fortgesetzt, und wir sind dabei den nächsten Schritt machen mit Machbarkeitsstudie wie folgt:

Typischerweise handelt es sich bei RNA-Therapeutika um Flüssigkeiten, die intravenös (direkt in die Vene) injiziert werden. Allerdings würden Patienten mit Progerie die intravenöse Verabreichung der erforderlichen Tagesdosis nicht vertragen. Daher entwickelte PRF ein subkutanes Abgabesystem Dabei kann die Flüssigkeit mit einer kleinen Nadel unter die Haut gespritzt werden. Am BCH läuft derzeit eine sechsmonatige Studie, um die Machbarkeit dieses Entbindungsansatzes für Patienten mit Progerie zu ermitteln. Das Team testet, ob die Verabreichung einer Kochsalzlösung bequem subkutan injiziert werden kann. Wenn es erfolgreich ist, werden wir es sein einem klinischen Versuch in der Gentherapie einen Schritt näher gekommen!

*Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL et al. Ein gezielter Antisense-Therapieansatz für das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom. Nat Med (2021).

Was passiert HEUTE mit den klinischen Studien von Progeria?

 

 

Die jüngste Studie umfasste 2 Medikamente: lOnafarnib und eine neue Droge, Everolimus. Phase 1 zur Bestimmung der sicheren und angemessenen Dosierung von Everolimus begann im April 2016 und wurde im Juni 2017 erfolgreich abgeschlossen. Phase 2, in der die Wirksamkeit der 2-Wirkstoff-Kombination getestet wurde, begann im Juli 2017 und wurde im April 2022 abgeschlossen. 27 Kinder aus XNUMX Ländern wurden in diese Zwei-Drogen-Phase aufgenommen!

Wir sind jetzt in eine Phase der Datenanalyse eingetreten und erwarten, die Ergebnisse schließlich in einer von Experten begutachteten wissenschaftlichen Zeitschrift zu veröffentlichen. In der Zwischenzeit sind die Studienteilnehmer entweder in die Monotherapie-Verlängerung der Studie oder in das Managed Access-Programm von Eiger übergegangen. Auf beiden Wegen werden die Teilnehmer weiterhin mit Lonafarnib versorgt, dem aktuellen Behandlungsstandard.

Everolimus ist eine Form des Medikaments Rapamycin; Everolimus könnte Kindern mit Progerie leichter verabreicht werden, da weniger Blutabnahmen zur Messung des Arzneimittelspiegels erforderlich sind. Während Lonafarnib die Entwicklung des toxischen Progerins blockieren kann, scheint Rapamycin es den Zellen zu ermöglichen, Progerin schneller auszuscheiden. Da Rapamycin auf einen anderen Signalweg als Lonafarnib abzielt, könnte sich die Kombination als „Doppelsieg“ für Progeria erweisen – hoffentlich eine bessere Behandlung als Lonafarnib allein.

Prozessverlauf auf einen Blick

 

Bisher hat PRF drei klinische Studien finanziert und koordiniert (zwei davon hatten zwei Teile, Phasen 1 und 2).. PRF ist und war schon immer für alle Versuchskosten verantwortlich, einschließlich der Tests, Reise, Verpflegung, Unterkunft, Übersetzer und Mitarbeiter. Jeder neue Versuch ist teurer als die letzte, da mehr Kinder für eine Chance auf ein längeres, gesünderes Leben einschreiben.

Details zu den vorherigen Versuchen

Nr. 1 betraf ein einzelnes Medikament, Lonafarnib, begann 2007 und erwies sich als erfolgreich. Lesen Sie alles über die historische Behandlungsentdeckung .

Nr. 2, der „Triple Trial“, umfasste 3 Medikamente: Lonafarnib, Pravastatin und Zoledronat. Dies begann mit einer einmonatigen „Mini-Studie“ der Phase 1 im März 1, um festzustellen, ob das Hinzufügen von zwei weiteren Medikamenten zum Lonafarnib-Regime sicher ist, um mit einer größeren Population fortzufahren (was es auch war). Phase 2009 begann im August 2. Das Protokoll änderte sich im Laufe von fünf Jahren, es wurde wieder nur auf Lonafarnib umgestellt und die Anmeldung wieder aufgenommen, damit mehr Kinder teilnehmen konnten. Weiterlesen hier.

Nr. 3 ist die Studie mit den beiden Medikamenten Lonafarnib und Everolimus. Phase 1 zur Bestimmung der sicheren und angemessenen Dosierung von Everolimus begann im April 2016 und wurde im Juni 2017 erfolgreich abgeschlossen. Phase 2, in der die Wirksamkeit der Kombination aus zwei Medikamenten getestet wurde, begann im Juli 2 und wurde im April 2017 abgeschlossen. Die Monotherapie-Erweiterung dieser Studie wird heute fortgesetzt.

7. Mai 2007: Der Beginn der ersten klinischen Progeria-Arzneimittelstudie markiert den historischen Moment in der Progeria-Forschungsgeschichte!

Im Jahr 2006 identifizierten die Forscher eine potenzielle medikamentöse Behandlung für Kinder mit Progerie. FTIs genannt. Zum ersten Mal hatten wir eine mögliche Behandlung für Kinder mit Progerie vor uns. Aufregende Zeiten! Die klinische Medikamentenstudie Progeria begann am 7. Mai 2007 mit der Ankunft zweier Kinder – Meghan und Megan – im Boston Children's Hospital in Boston, MA, zu ihrem ersten von sieben Besuchen über einen Zeitraum von zwei Jahren. Bei diesem ersten Besuch erhielten sie umfangreiche Tests und die ersten Dosen des Arzneimittels. Danach, bis Dezember 2, reisten durchschnittlich zwei Familien jede Woche nach Boston, gefolgt von einer Zeitspanne, in der das Studienteam die vielen tausend Datenelemente analysierte (jedes Kind wurde über 2009 Tests pro Besuch unterzogen!) und eine Veröffentlichung der Ergebnisse beantragte Ergebnisse.

 

"Ich kenne keine andere seltene genetische Krankheit, die in weniger als vier Jahren von der Entdeckung von Genen bis zur klinischen Prüfung übergegangen ist - ein phänomenaler Beweis für die harte Arbeit der Progeria Research Foundation."

Francis Collins, MD, PhD

Direktor des Nationalen Instituts für Humangenomforschung, das das Humangenom kartografierte, Workshop-Sprecher und Mitentdecker des Progeria-Gens.

 

28 Kinder aus 3 Ländern im Alter von 15 bis 4 Jahren nahmen teil. Die Kinder kehrten alle vier Monate in das Kinderkrankenhaus Boston zurück, um zu testen und neue Medikamente zu erhalten, und blieben bei jedem Besuch 8 bis 2 Tage in Boston. Zu Hause überwachten ihre Ärzte die Kinder genau und legten dem Bostoner Forschungsteam regelmäßig Gesundheitsberichte vor. Während der Dauer der Studie reisten durchschnittlich XNUMX Kinder pro Woche nach Boston, um daran teilzunehmen.

 

Wer, wo, wann, wie und wie viel ...

 

Die ersten drei klinischen Studien wurden von Dr. Mark Kieran geleitetDirektor, Pädiatrische Medizinische Neuroonkologie, Dana-Farber Cancer Institute und Kinderkrankenhaus Boston; Wissenschaftlicher Mitarbeiter, Abteilung für Pädiatrie und Hämatologie / Onkologie, Harvard Medical School. Dr. Kieran ist ein pädiatrischer Onkologe mit umfangreicher Erfahrung mit der Droge untersucht (Farnesyltransferase oder FTI) bei Kindern. Im Jahr 2017 verließ er seine Position bei Dana Farber zur Arbeit im privaten Sektor. Co-Stühle waren Monica Kleinman, MD, Leiter der Medizinisch-Chirurgischen Intensivstation, Sr. Associate Critical Care Medicine an der BCH, Assistent Prof. an der Harvard Medical School; und Dr. med. Leslie Gordon, Ärztlicher Direktor von PRF, Dozent am BCH und an der Harvard Medical School, Professor für Pädiatrie am Hasbro Kinderkrankenhaus und an der Brown University in Providence, RI. Dr. Kleinman hat die Hauptrolle des Principal Investigator übernommen.

Die klinischen Studien wurden in Zusammenarbeit mit Ärzten des Boston Children's Hospital, des Dana-Farber Cancer Institute und des Brigham and Women's Hospital durchgeführt, alle Einrichtungen der Harvard University. Darüber hinaus haben Ärzte und Wissenschaftler der Warren Alpert Medical School der Brown University und des NIH dazu beigetragen, dass diese erste und die anderen Studien ein Erfolg wurden.

Wie sind wir zu diesem Punkt gekommen?

In 2003 das Sonderforscherteam der Progeria Research Foundation  entdeckte das Progeria-Gen. Diese Entdeckung führte nicht nur zu einem besseren Verständnis von Progeria, sondern Wissenschaftler wissen jetzt, dass das Studium von Progeria uns helfen kann, mehr über Herzkrankheiten und den normalen Alterungsprozess zu erfahren, der uns alle betrifft. Seit der Entdeckung des Gens haben uns die Unterstützung von Forschern, Klinikern, Familien von Kindern mit Progerie und Menschen wie SIE auf der Suche nach einer Behandlung an einen anderen Scheideweg gebracht. Die Forscher begannen eine intensive Untersuchung dieses feindlichen Proteins namens progerin2006 identifizierten sie eine potenzielle medikamentöse Behandlung für Kinder mit Progerie, die als Farnesyltransferase-Inhibitoren (FTIs) bezeichnet wird, und führten im Labor Studien durch, die eine Studie am Menschen mit dem Medikament unterstützten. Das gewählte FTI wurde ursprünglich von Merck geliefert und angerufen lonafarnibHier geht es weiter. für weitere Details zur Forschung.

Warum glaubten Forscher, dass dieses Medikament in Progeria wirken würde?

Normale Zelle, Progeria-Zelle, Progeria-Zelle nach Behandlung mit FTI.

Das Protein, von dem wir glauben, dass es für Progeria verantwortlich ist, heißt Progerin. Um die normale Zellfunktion zu blockieren und Progerie zu verursachen, muss ein Molekül namens "Farnesylgruppe" an das Progerinprotein gebunden werden. FTIs wirken, indem sie die Bindung der Farnesylgruppe an Progerin blockieren (hemmen). Wenn das FTI-Medikament diese Farnesylgruppenbindung bei Kindern mit Progerie blockieren kann, ist Progerin möglicherweise „gelähmt“ und Progerie verbessert.  Hier geht es weiter. Weitere Informationen zu FTIs.

Wie hat PRF die Studie finanziert?

Dank der Unterstützung von Tausenden konnten wir alle zur Deckung der Testkosten erforderlichen Mittel aufbringen. Unser herzlicher Dank gilt allen, die ihre „Zeit, Talente und Schätze“ eingebracht haben, um diese unglaubliche Leistung zu ermöglichen, und natürlich allen mutigen Familien, die daran teilgenommen haben.

Das FTI Lonafarnib ist jetzt eine bewährte Behandlung für Progerie.

 

2012 wurden die Studienergebnisse veröffentlicht, die zeigen, dass jedes Kind eine Verbesserung in einem oder mehreren Bereichen erfahren hat, einschließlich des lebenswichtigen Herz-Kreislauf-Systems. Im Mai 2014 zeigte eine Studie, dass eines oder mehrere von 3 Medikamenten – einschließlich Lonafarnib – in PRF-finanzierten klinischen Studien mit verlängerter Lebensdauer getestet wurden; Es war unklar, welches Medikament diese positive lebensverändernde Wirkung hatte. Im April 2018 wurde jedoch eine Studie in veröffentlicht Das Journal der American Medical Association (JAMA) berichteten, dass Lonafarnib allein das Überleben bei Kindern mit Progerie um mindestens 1.6 Jahre verlängerte. Hier geht es weiter. Einzelheiten zur historischen 2012-Entdeckungsstudie zur Behandlung finden Sie unter hier Einzelheiten zu den 2014-Ergebnissen und hier Einzelheiten zur 2018-Studie.

„JEDER war so wundervoll. Für uns seid ihr ALL GOTT GESENDET und wir schätzen alles, was ihr für diese kleinen Engel tut. Unsere Familie ist so überwältigt von Aufregung und allerlei Emotionen bei Adalias Trip nach Boston an diesem Wochenende, dass ich nicht einmal anfangen kann zu tippen, wie wir uns fühlen. “

„Dieses neue Medikament für Zach gibt uns die erneute Hoffnung, dass sein Herz stärker, sein Lächeln strahlender und sein Leben länger wird. Diese neue Drogenstudie ist eine Antwort auf unsere Gebete. Vielen Dank an alle an PRF Beteiligten, die das möglich gemacht haben… die Ärzte, die Forscher und die Mitarbeiter. Sie sind unsere Helden! "

„Im Namen von Cam und unserer Familie, vielen Dank an PRF für alles, was Sie getan haben! Wir wären in einer Welt der Verwirrung und Trauer ohne dich verloren gewesen. Stattdessen leben wir in einer Welt der Hoffnung und des Zwecks. Nochmals vielen Dank! Mit viel Liebe und Respekt. “ 

Immer in Bewegung: Die Progeria Triple Drug Trial beginnt im August 2009

 

Zusammenfassung:

Die Forscher identifizierten zwei zusätzliche Medikamente, die in Kombination mit dem derzeit getesteten FTI-Medikament (Lonafarnib) eine noch effektivere Behandlung für Kinder mit Progerie bieten können als FTIs allein. Pravastatin und Zoledronat wurden der aktuellen Behandlung mit Lonafarnib zugesetzt. Diese viel größere Studie umfasste 45-Kinder aus verschiedenen 24-Ländern!

Strategie:

Alle drei Medikamente zielen auf verschiedene Stellen auf dem Weg, der zur Produktion des krankheitsverursachenden Progerins führt. In spannenden Laborstudien, die Dr. Carlos Lopez-Otin aus Spanien im Rahmen des wissenschaftlichen Workshops der 2007 Progeria Research Foundation vorstellte, verbesserten die beiden neuen Medikamente die Krankheit in Progeria-Zellen und verlängerten die Lebensdauer in Mausmodellen von Progeria.

Ziel:

Wenn die drei in dieser Studie verabreichten Medikamente diese Bindung an die Farnesylgruppe wirksam blockieren können, ist Progerin möglicherweise „gelähmt“ und die Progerie kann sogar noch stärker verbessert werden als bei alleiniger Gabe von Lonafarnib. Die Hoffnung ist, dass die Medikamente als Partner zusammenarbeiten und sich gegenseitig ergänzen, sodass das Progerin-Protein durch die Kombination der drei Medikamente stärker beeinflusst wird.

Die Machbarkeitsstudie:

Das Team führte mit Progeria eine Mini-Studie für 5-Kinder durch. In der kurzen, einmonatigen Machbarkeitsstudie wurde gefragt, ob die Kombination aus drei Wirkstoffen gut verträglich ist, bevor eine größere internationale Studie durchgeführt wurde. Die Nebenwirkungen waren akzeptabel, und das Team rückte in die größere Wirksamkeitsstudie vor.  

Die Wirksamkeitsstudie:

45-Kinder aus 24-Ländern, die 17-Sprachen sprechen, haben sich für diese Studie angemeldet. Dies schließt Kinder ein, die an der Nur-FTI-Studie teilgenommen haben, die Teilnehmer an der Machbarkeitsstudie und andere Kinder, die entweder zu jung waren, um an der ersten Studie teilzunehmen, oder Kinder, die wir während der ersten klinischen Studie (nach Beendigung der Einschreibung) entdeckt haben. Kinder, die an der Nur-FTI-Studie teilnahmen, hatten die Möglichkeit, sich an der Dreifachstudie zu beteiligen, als sie an ihrem letzten Besuch für die aktuelle Studie teilnahmen. Dies ermöglichte es diesen Kindern, FTI ohne versäumte Dosen weiter einzunehmen.

Studienmedikamente auf einen Blick

Pravastatin (vermarktet als Pravachol oder Selektine) ist ein Mitglied der Drogenklasse der Statine. Es wird normalerweise zur Senkung des Cholesterinspiegels und zur Vorbeugung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen eingesetzt.

Zoledronsäure ist eine Bisphosphonat, normalerweise als Knochenmedikament zur Verbesserung der Osteoporose und zur Vorbeugung von Skelettfrakturen bei Menschen mit bestimmten Krebsarten.

Lonafarnib ist ein FTI (Farnesyltransferase-Inhibitor), ein Medikament, das eine Abnormalität in Progeria-Zellen im Labor umkehren kann und bei Progeria-Mäusen eine verbesserte Erkrankung aufweist.
Alle 3-Medikamente blockieren die Produktion des Farnesylmoleküls, das für die Entstehung von Krankheiten bei Progeria durch Progerin benötigt wird.

* "Die kombinierte Behandlung mit Statinen und Aminobisphosphonaten verlängert die Lebensdauer eines Mausmodells der vorzeitigen Alterung des Menschen" von Ignacio Varela, Sandrine Pereira, Alejandro P. Ugalde, Claire L. Navarro, María F. Suarez, Pierre Cau, Juan Cadinanos, Fernando G. Osorio, Nicolas Foray, Juan Cobo, Felix de Carlos, Nicolas Levy, Jose MP Freije und Carlos Lopez-Otán. Naturmedizin, 2008. 14 (7): p. 767-72.

Im Juli a Studie ** wurde veröffentlicht, die zeigten, dass über die Lonafarnib-Einzeltherapie hinaus keine signifikanten Verbesserungen festgestellt wurden. **Gordon, et. al., Clinical Trial of Protein Farnesylation Inhibitors Lonafarnib, Pravastatin and Zoledronic Acid in Children with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome, Die Durchblutung , 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188

Der „Triple Trial“ wurde jedoch über seinen ursprünglichen Zeitrahmen von 2-3 Jahren hinaus verlängert und auf bis zu 80 Kinder ausgeweitet, sodass jedes Kind allein Zugang zu Lonafarnib hat, weil wir wissen, dass es den Kindern hilft. Üblicherweise laufen klinische Studien ab und die Patienten werden bis zur FDA-Zulassung von allen Medikamenten abgesetzt; das kann Jahre dauern. PRF hat sichergestellt, dass die Kinder weiterhin die eine bekannte Behandlung einnehmen, während sie und ihre Forschungspartner weitere Behandlungsoptionen (wie Everolimus, das derzeit getestet wird) erforschen.

Die Hinzufügung eines Neueren Medikament: Everolimus

Everolimus ist eine Form des Medikaments Rapamycin; Everolimus könnte Kindern mit Progerie leichter verabreicht werden, da weniger Blutabnahmen zur Messung des Arzneimittelspiegels erforderlich sind. Während Lonafarnib die Entwicklung des toxischen Progerins blockieren kann, scheint Rapamycin es den Zellen zu ermöglichen, Progerin schneller auszuscheiden. Da Rapamycin auf einen anderen Signalweg als Lonafarnib abzielt, könnte sich die Kombination als „Doppelsieg“ für Progeria erweisen – hoffentlich eine bessere Behandlung als Lonafarnib allein.

Die Wissenschaft hinter der Hinzufügung dieser zweiten Droge

Rapamycin ist ein von der FDA zugelassenes Medikament, von dem bereits gezeigt wurde, dass es die Lebensdauer von Nicht-Progeria-Mausmodellen verlängert. Eine Studie* von Forschern des NIH in Bethesda, MD, und des Massachusetts General Hospital in Boston zeigt, dass Rapamycin die Menge des krankheitsverursachenden Proteins Progerin um 50 % verringert, die abnormale Kernform verbessert und die Lebensdauer von Progeria-Zellen verlängert Labor.

Rapamycin ist bekannt für seine Anti-Aging-Eigenschaften bei Mäusen. Diese Ergebnisse sind Teil einer wachsenden Liste von Studien, die dazu beitragen, die Theorie zu validieren, dass das Finden des Heilmittels für Progerie auch der gesamten alternden Bevölkerung zugute kommt.

 * K. Cao, J. J. Graziotto, C. D. Blair, J. R. Mazzulli, M. R. Erdos, D. Krainc, F. S. Collins, „Rapamycin Reverses Cellular Phenotypes and Enhances Mutant Protein Clearance in Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome Cells.“ Wissenschaft. Übers. Med. 3, 89ra58 (2011).

Die Progeria Research Foundation stellte Zellen für dieses Projekt aus dem PRF Cell & Tissue Bank und half bei der Finanzierung der Forschung durch unsere Zuschussprogramm - Mehr Beweise dafür, dass die forschungsbezogenen Programme von PRF für Fortschritte bei der Heilung von wesentlicher Bedeutung sind.

Diese 2-Arzneimittel-Studie war eine gemeinsame Anstrengung, die auf den Erkenntnissen aufbaute, die aus früheren klinischen Studien von PRF gewonnen wurden. Die Kinder wurden praktisch von demselben Team von Ärzten des Boston Children's Hospital und des Brigham and Women's Hospital untersucht, die alle jetzt über weltbekannte Fachkenntnisse in Progeria sowie in den beteiligten Medikamenten verfügen.

An dieser Zwei-Medikamenten-Phase nahmen 27 Kinder aus 2 Ländern teil. Die Daten aus dem XNUMX-Arzneimittel-Teil der Studie werden analysiert und die Ergebnisse werden formuliert und zur Veröffentlichung in einer von Experten begutachteten wissenschaftlichen Zeitschrift aufgeschrieben.

Unsere Suche nach der Heilung geht weiter ...

Unsere Arbeit mit Gentherapien schreitet auf Hochtouren voran! RNA-Therapie und DNA-Gen-Editing-Studien haben ein riesiges gezeigt Verbesserung der Lebensdauer von Progeria-Mäusen. PRF investiert weiterhin beträchtliche Mittel in ihre Entwicklung und hofft, dass diese Forschungsanstrengungen dies auch tun werden zu klinischen Studien und letztendlich zur Heilung führen.

Diese hochmodernen Therapien haben riesiges Potenzial! Mit Ihrer Hilfe kann PRF weiterhin so schnell wie möglich die wirksamsten Behandlungen und Heilungsmöglichkeiten finden.